ჰემოფილიის გენური თერაპიის მიღწევები

ძირითადი მოსაზრებები:
ჰემოფილიის გენური თერაპიის მიღწევები

პირდაპირ ეთერში ჩაიწერა პარასკევიანი სატელიტის სიმპოზიუმი 62-ე ASH ყოველწლიური შეხვედრისა და გამოფენის წინ

ადენო - ასოცირებული ვირუსული ვექტორები (AAV)

ლინდსი ჯორჯი, მედიცინის დოქტორი

AAV გამოხატვის კასეტა

ლინდსი ჯორჯი, მედიცინის დოქტორი

AAV გენის გადაცემა ჰემოფილიისთვის

ლინდსი ჯორჯი, მედიცინის დოქტორი

მოკლევადიანი უსაფრთხოება

ლინდსი ჯორჯი, მედიცინის დოქტორი

გამოხატვის გამძლეობა

ლინდსი ჯორჯი, მედიცინის დოქტორი

ტრანსგენის ოპტიმიზაცია

ბარბარე ა. კონკლე, MD

FIX პადუას ვარიანტი

ბარბარე ა. კონკლე, MD

SPK-9001

ბარბარე ა. კონკლე, MD

ახლანდელი AAV ჰემოფილია B გენური თერაპიის კვლევები

ბარბარე ა. კონკლე, MD

AAV5-FVIII

გლენ F Pierce, MD, დოქტორი

BMN 270- 4 წლის მონაცემები

გლენ F Pierce, MD, დოქტორი

მიმდინარე ჰემოფილია და გენური თერაპიის კვლევები

გლენ F Pierce, MD, დოქტორი

Giroctocogene Fitelparvovec ფაზა 1/2 ტესტი

გლენ F Pierce, MD, დოქტორი

SPK8011 AAV-FVIII ფაზა 1/2 ტესტი

გლენ F Pierce, MD, დოქტორი

BAY 2599023 ფაზა 1/2 საცდელი

გლენ F Pierce, MD, დოქტორი

AAV გზა FVIII გამოხატვისკენ

გლენ F Pierce, MD, დოქტორი

ცოცხალი ბიოფსიები AAV-FVIII– დან

გლენ F Pierce, MD, დოქტორი

ძაღლების შესწავლა AAV- შუამავლობით გენის გადაცემის შესახებ

გლენ F Pierce, MD, დოქტორი

პანელური დისკუსია: პაციენტისთვის გენური თერაპიის ვარიანტის წარდგენა

გლენ ფ. პირსი, მედიცინის მეცნიერებათა დოქტორი, ბარბარა ა. კონკლე, ექიმი, ლინდსი ჯორჯი, ექიმი, ალფონსო იორიო

Გენური თერაპია ბევრს ჰპირდება მრავალფეროვანი პირობების მქონე პირებს, მათ შორის კიბოს ტიპებს, შიდსს, დიაბეტს, გულის დაავადებებს და ჰემოფილიას. მკურნალობის ეს ინოვაციური მიდგომა ცვლის სხეულის უჯრედებში არსებულ გენებს, დაავადების შეჩერების მიზნით. 

გენური თერაპია ცდილობს შეცვალოს ან დაფიქსირდეს მუტაცირებული გენები და დაავადებული უჯრედები გახდეს უფრო მკაფიო იმუნური სისტემისთვის. A და B ჰემოფილია მემკვიდრეობით მიიღება, როგორც X- უკავშირდება რეცესიული ნიმუში. ჰემოფილიის გენეტიკა მოიცავს X ქრომოსომაში აღმოჩენილ გენებს და საჭიროა მხოლოდ ერთი გაუმართავი გენი ამ სისხლდენის დარღვევამდე. 

უჯრედებისა და გენების თერაპიები ჯერ კიდევ შესწავლილია, მაგრამ შედეგები იმედისმომცემია. კლინიკურმა კვლევებმა წარმატება გამოავლინა და საკვებისა და წამლის ადმინისტრაციამ (FDA) დაამტკიცა უჯრედული თერაპიის ერთი ტიპი. ჩვენს ძირითადი მოსაზრებები: ჰემოფილიის გენური თერაპიის მიღწევები გლენ პირსის ხელმძღვანელობით განვიხილავთ დაავადების მიმოხილვას, გენური თერაპიის ამჟამინდელ მდგომარეობას და სხვა.