ჰემოფილიის გენური თერაპიის მიღწევები

ძირითადი მოსაზრებები:
ჰემოფილიის გენური თერაპიის მიღწევები

პირდაპირ ეთერში ჩაიწერა პარასკევიანი სატელიტის სიმპოზიუმი 62-ე ASH ყოველწლიური შეხვედრისა და გამოფენის წინ

ადენო - ასოცირებული ვირუსული ვექტორები (AAV)

ლინდსი ჯორჯი, მედიცინის დოქტორი

AAV გამოხატვის კასეტა

ლინდსი ჯორჯი, მედიცინის დოქტორი

AAV გენის გადაცემა ჰემოფილიისთვის

ლინდსი ჯორჯი, მედიცინის დოქტორი

მოკლევადიანი უსაფრთხოება

ლინდსი ჯორჯი, მედიცინის დოქტორი

გამოხატვის გამძლეობა

ლინდსი ჯორჯი, მედიცინის დოქტორი

ტრანსგენის ოპტიმიზაცია

ბარბარე ა. კონკლე, MD

FIX პადუას ვარიანტი

ბარბარე ა. კონკლე, MD

SPK-9001

ბარბარე ა. კონკლე, MD

ახლანდელი AAV ჰემოფილია B გენური თერაპიის კვლევები

ბარბარე ა. კონკლე, MD

AAV5-FVIII

გლენ F Pierce, MD, დოქტორი

BMN 270- 4 წლის მონაცემები

გლენ F Pierce, MD, დოქტორი

მიმდინარე ჰემოფილია და გენური თერაპიის კვლევები

გლენ F Pierce, MD, დოქტორი

Giroctocogene Fitelparvovec ფაზა 1/2 ტესტი

გლენ F Pierce, MD, დოქტორი

SPK8011 AAV-FVIII ფაზა 1/2 ტესტი

გლენ F Pierce, MD, დოქტორი

BAY 2599023 ფაზა 1/2 საცდელი

გლენ F Pierce, MD, დოქტორი

AAV გზა FVIII გამოხატვისკენ

გლენ F Pierce, MD, დოქტორი

ცოცხალი ბიოფსიები AAV-FVIII– დან

გლენ F Pierce, MD, დოქტორი

ძაღლების შესწავლა AAV- შუამავლობით გენის გადაცემის შესახებ

გლენ F Pierce, MD, დოქტორი

პანელური დისკუსია: პაციენტისთვის გენური თერაპიის ვარიანტის წარდგენა

გლენ ფ. პირსი, მედიცინის მეცნიერებათა დოქტორი, ბარბარა ა. კონკლე, ექიმი, ლინდსი ჯორჯი, ექიმი, ალფონსო იორიო