გენური თერაპიის საგზაო რუკა

ჰემოფილიის გენური თერაპია გულისხმობს მოდიფიცირებული ვირუსის გამოყენებას დისფუნქციური გენის სამუშაო ასლის გადასაცემად. ჰემოფილიით დაავადებულებს არ გააჩნიათ ფაქტორები, რომლებიც ნორმალური შედედების საშუალებას იძლევა. ასლი, რომელსაც ისინი იღებენ გენური თერაპიისგან, აკოდირებენ შედედების ამ აუცილებელ ფაქტორებს, რაც შედედების ნორმალურად გაგრძელების საშუალებას იძლევა.

როგორ შეიძლება გენური თერაპია დაეხმაროს ჰემოფილიას

გენური თერაპიის კვლევა ჰემოფილიით დაავადებულთათვის ერთჯერადი განკურნების იმედს იძლევა. კლინიკური კვლევები იძლევა პერსპექტიულ შედეგებს, რადგან ბევრმა მონაწილემ შეძლო შედედების კრიტიკული ფაქტორების მაღალი დონის შენარჩუნება.

გენური თერაპიის საგზაო რუკა

პაციენტებს ხშირად აწუხებთ მკურნალობის უსაფრთხოება და ეფექტურობა (ეფექტურობა). თუმცა, კვლევებმა აჩვენა, რომ კვლევის მონაწილეთა თითქმის 90 პროცენტი ხედავს ანტიკოაგულანტური ფაქტორების აქტივობის ნორმალურ ან თითქმის ნორმალურ დონეს.

გენის გადაცემა ხდება არაპათოგენური და გამრავლების დეფიციტის ვირუსის გამოყენებით, ამიტომ უსაფრთხოების საკითხები მინიმალურია. თუმცა, ყოველთვის არსებობს საინფუზიო რეაქციების რისკი ექსპერიმენტული გენური თერაპიისგან, ისევე როგორც იმუნოსუპრესიული თერაპიის გვერდითი ეფექტები, თუ საჭიროა ღვიძლის ფერმენტების მომატების შესამცირებლად.

ასევე მნიშვნელოვანია იცოდეთ, რომ გენური თერაპია ეფექტურია მხოლოდ პაციენტის სამკურნალოდ. ის არ ასწორებს მუტირებულ გენს, რომელიც იწვევს ჰემოფილიას ან ხელს უშლის მშობელს, რომ ეს გენი შვილს გადასცეს.

ის თრომბოზისა და ჰემოსტაზის საერთაშორისო საზოგადოება (ISTH) შედგება მსოფლიოში ცნობილი ექსპერტებისგან გლობალური ჰემოფილიის საზოგადოებაში. გარდა ამისა, ISTH– ები ვითარდება განათლების რესურსები რომელიც პაციენტებს და ოჯახებს აძლევს წინა რიგის ადგილს ამ საოცარი ახალი მკურნალობის პროტოკოლის შემუშავებაში.

ISTH ეხმარება პაციენტებს გენის თერაპიის გაგება და როგორ შეიძლება ერთ დღეს იყოს განკურნება იმ მდგომარეობისთვის, რომელიც ამჟამად მოითხოვს სიცოცხლის ხანგრძლივ მკურნალობას.

Image