თერაპიული hFIX აქტივობა მიღწეულია AAV5-hFIX ერთჯერადი მკურნალობის შემდეგ ჰემოფილია B პაციენტებში და NHP– ები ადრე არსებული ანტი-AAV5 NAB– ით.
Factor IX Padua (R338L) ჰიპერაქტიურობა დამოკიდებულია ფაქტორის VIIIa კოფაქტორების მოქმედებაზე.
წინასწარი არსებული იმუნიტეტის გავლენა AAV5- ზე დაფუძნებული გენის თერაპიის არა კლინიკურ ფარმაკოდინამიკაზე
ISTH აცხადებს ახალ გლობალურ საგანმანათლებლო ინიციატივას ჰემოფილიის გენის თერაპიაში