AAV-გან მიღებული ფაქტორის VIII ანალიზის შეუსაბამობის მიღმა არსებული მექანიზმის გარკვევა
მიმოხილვები ISTH-ის 30-ე კონგრესიდან

AAV-გან მიღებული ფაქტორის VIII ანალიზის შეუსაბამობის მიღმა არსებული მექანიზმის გარკვევა

პრეზენტაცია: ანა შტერნბერგი, დოქტორი, ფილადელფიის ბავშვთა საავადმყოფო, ფილადელფია, პენსილვანია, შეერთებული შტატები

სტერნბერგი, ბ.სამელსონ-ჯონსი, ლ.ჯორჯ1

1ფილადელფიის ბავშვთა საავადმყოფო, ფილადელფია, პენსილვანია, შეერთებული შტატები

მონაცემთა ძირითადი პუნქტები

2-ეტაპიანი შედედების ანალიზი

ორი ექსპერიმენტი ვარაუდობს, რომ FVIII ანალიზის შეუსაბამობა დამოუკიდებელია vWF-ისგან. შედედების 2-საფეხურიანი ანალიზის შედეგები მარცხნივ აჩვენებს ტრანსგენისგან მიღებული FVIII (AAV-FVIII) გაზრდილ აქტივობას ველური ტიპის რეკომბინანტთან FVIII (rFVIII-WT), ისევე როგორც რეკომბინანტ FVIII-თან შედარებით vWF (rFVIII-E1682K) შემცირებული აფინურობით. ). გრაფიკი მარჯვნივ გვიჩვენებს მსგავსებას 1-საფეხურიანი ანალიზის (OSA)/ქრომოგენული ანალიზის (CSA) თანაფარდობაში AAV8-hFVIII-ის ინფუზიის შემდეგ თაგვებში, რომლებსაც აქვთ დეფიციტი FVIII და vWF-ში, როდესაც OSA ხორციელდება vWF-ის თანდასწრებით ან არარსებობით. .

AAV-FVIIIa აქტივობის შედარება

AAV-FVIIIa აქტივობის შედარება რეკომბინანტულ WT-FVIIIa და რეკომბინანტულ FVIII ვარიანტებთან გაძლიერებული A2 სტაბილურობით (rFVIIIa-E1984V და rFVIIIa-VV). AAV-FVIIIa-ს და rFVIIIa-WT-ს აქვთ მსგავსი აქტივობა რეკომბინანტულ ვარიანტებში გაზრდილ აქტივობასთან შედარებით A2 აფინურობით. ეს შედეგები ვარაუდობს, რომ განსხვავებები FVIII A2 ქვედანაყოფის დისოციაციაში ნაკლებად სავარაუდოა, რომ გაითვალისწინოს OSA/CSA ფაქტორის ანალიზის შეუსაბამობები.

ამავე თემაზე

ინტერაქტიული Webinars
Image

Please enable the javascript to submit this form

მხარდაჭერილია საგანმანათლებლო გრანტებით Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics და uniQure, Inc.

არსებითი SSL