ახალი ამბები
კონფერენციის გაშუქება
მნიშვნელოვანი მოვლენები EAHAD 2021 ვირტუალური კონგრესიდან
Etranacogene Dezaparvovec- ის ეფექტურობა და უსაფრთხოება მწვავე ან საშუალო სიმძიმის ჰემოფილიით დაავადებულ მოზრდილებში: პირველი მონაცემები მე -3 ფაზა Hope-B გენური თერაპიის კვლევის საფუძველზე
სტივენ ვ. მილი, MD
ადენო-ასოცირებული ვირუსის ვექტორული მდგრადობის დახასიათება ჰემოფილიის ძაღლის მოდელის გრძელვადიანი კონტროლის შემდეგ
პოლ ბატი, MBBS, დოქტორი
Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX ვარიანტი), გაძლიერებული ვექტორი მოზრდილებში მწვავე ან საშუალო სიმძიმის ჰემოფილიით B: ორწლიანი მონაცემები 2b ეტაპიდან
ანეტ ფონ დრაგალსკი, მედიცინის დოქტორი, ფარმაკოლოგი
AMT-060 გენური თერაპია მოზრდილებში მწვავე ან საშუალო სიმძიმის ჰემოფილიით B დაადასტუროთ სტაბილური FIX გამოხატვა და მდგრადი შემცირება სისხლდენაში და IX ფაქტორის მოხმარება 5 წლამდე
ფრენკ გ.ბ. ლიბიკი, დოქტორი, დოქტორი
რომანთან დაკავშირებული ასოცირებული ვირუსის (AAV) გენური თერაპიის (FLT180a) შემდგომი აქტიური დონის მიღწევა მწვავე ჰემოფილიით B (HB) პაციენტებში (B-AMAZE კვლევა)
პრატიმა ჩოვდარი, MRCP, FRCPath