血友病の遺伝子治療の進歩

重要な考慮事項:
血友病の遺伝子治療の進歩

第62回ASH年次総会および博覧会に先立つ金曜日の衛星シンポジウムとしてライブで記録

各ビデオが終了したら、ページを下にスクロールして次のビデオを開きます

紹介

発表者:Glenn F. Pierce、MD、PhD

遺伝子治療 がん、エイズ、糖尿病、心臓病、血友病など、さまざまな症状のある人に大きな期待を寄せています。 治療へのこの革新的なアプローチは、病気を止めるために体の細胞内の遺伝子を変えます。 

遺伝子治療は、変異した遺伝子を置換または修正し、病気の細胞を免疫系に対してより明白にすることを試みます。 血友病AおよびBは、X連鎖劣性パターンの一部として遺伝します。 血友病の遺伝学はX染色体に見られる遺伝子を含み、この出血性疾患につながるのにたったXNUMXつの欠陥のある遺伝子が必要です。

細胞および遺伝子治療はまだ研究中ですが、結果は有望です。 臨床試験は成功を示しており、食品医薬品局(FDA)はXNUMXつのタイプの細胞療法を承認しています。 私たちの中で 重要な考慮事項:血友病の遺伝子治療の進歩 グレン・F・ピアスが率いるこの病気の概要、遺伝子治療の現状などについて話し合います。