GeneTherapy.ISTH.org-以前に遺伝子治療から除外されていた患者の中和AAV抗体を除去するためのアフェレーシスの利用

ASGCT第23回年次総会のハイライト

遺伝子療法から除外されていた患者の中和AAV抗体を除去するためのアフェレーシスの利用

ジョナサン・H・フォーリー¹、Erald Shehu¹、アリソンデーン¹、ローズシェリダン¹、レベッカ・アラード¹、ソロルド・ガイ¹、ジェニー・マッキントッシュ²、ハティオラートン¹、ソフィー・ウィリアムス¹、Romuald Corbau¹、ヘレン・ジョーンズ²、ネイサン・デイビス²、アンドリューダベンポート²、David Briggs³、アミット・ナスワニ²

¹フリーライン、スティーブニッジ、イギリス

²ユニバーシティカレッジロンドン、ロンドン、イギリス

³NHS Blood and Transplant、イギリス、バーミンガム

血友病患者の最大70％は、遺伝子治療のためのAAVベクターによる治療を妨げる抗体を発現する可能性があります。この研究は、二重濾過プラズマフェレーシス（DFPP）を使用して、AAVS3中和抗体（NAb）力価を低下させ、試験適格性基準に合わせることができることを示しています。

明るいルシフェラーゼ形質導入阻害アッセイ（BL-TIA）を使用した連続DFPPサイクルのある患者とない患者の結果。連続したサイクルは、Nab力価の低下において、非連続的なサイクルよりも効果的でした。回帰分析では、5サイクルで開始時のAAVS3 NAb力価が94％減少し、患者の60％の治療が可能になることが予測されました。