遺伝子療法から除外されていた患者の中和AAV抗体を除去するためのアフェレーシスの利用
ASGCT第23回年次総会のハイライト

遺伝子療法から除外されていた患者の中和AAV抗体を除去するためのアフェレーシスの利用

ジョナサン・H・フォーリー1、Erald Shehu1、アリソンデーン1、ローズシェリダン1、レベッカ・アラード1、ソロルド・ガイ1、ジェニー・マッキントッシュ2、ハティオラートン1、ソフィー・ウィリアムス1、Romuald Corbau1、ヘレン・ジョーンズ2、ネイサン・デイビス2、アンドリューダベンポート2、David Briggs3、アミット・ナスワニ2

1フリーライン、スティーブニッジ、イギリス

2ユニバーシティカレッジロンドン、ロンドン、イギリス

3NHS Blood and Transplant、イギリス、バーミンガム

主要なデータポイント

血友病患者の最大70%は、遺伝子治療のためのAAVベクターによる治療を妨げる抗体を発現する可能性があります。 この研究は、二重濾過プラズマフェレーシス(DFPP)を使用して、AAVS3中和抗体(NAb)力価を低下させ、試験適格性基準に合わせることができることを示しています。

明るいルシフェラーゼ形質導入阻害アッセイ(BL-TIA)を使用した連続DFPPサイクルのある患者とない患者の結果。 連続したサイクルは、Nab力価の低下において、非連続的なサイクルよりも効果的でした。 回帰分析では、5サイクルで開始時のAAVS3 NAb力価が94%減少し、患者の60%の治療が可能になることが予測されました。

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