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ASGCT第25回年次総会のハイライト
安定した止血矯正と血友病関連の生活の質の改善：EtranacogeneDezaparvovecの重要な第3相HOPE-B試験からの最終分析
発表者：Steven W. Pipe、MD、University of Michigan、Ann Arbor、Michigan、United States
スティーブンW.パイプ1、フランクWGリービーク2、マイケル・レヒト3、ナイジェルS.キー4、ジャンカルロカスタマン5、デビッドクーパー6、ロバートガット6、リカルド・ドルメッチ6、Yanyan Li7、ポールE.モナハン7、Wolfgang Miesbach8
1ミシガン大学、アナーバー、ミシガン州
2エラスムスMC、大学医療センター、ロッテルダム、オランダ
3オレゴンヘルス＆サイエンス大学、オレゴン州ポートランド
4ノースカロライナ大学チャペルヒル校
5イタリア、フィレンツェ、カレッギ大学病院、出血性疾患および凝固センター
6uniQure Inc.、マサチューセッツ州レキシントン
7CSL Behring、ペンシルベニア州キングオブプラシャ
8フランクフルト大学病院、ドイツ、フランクフルト
主要なデータポイント
10x44の用量でエトラナコジーンデザパルボベック（AAV5-パドバhFIX）を注入された中等度重症（N = 2）および重症（N = 10）患者のXNUMX段階FIX活性13 フェーズ3HOPE-B試験でのgc/kg。 この分析には、AAV5中和抗体（NAb）の有無にかかわらず患者が含まれていました。
既存のAAV18NAbの有無にかかわらず、ベースライン時および注入後5か月のXNUMX状態FIX活動。 抗体を使用すると、検出限界（LOD）を超える力価を持つと定義されました。 抗体なしは、LOD以下の力価を有すると定義された。
18ヶ月でのetranacogenedezaparvovecの安全性プロファイルは、以前に提示されたデータと一致していました。 患者の10％以上で発生した最も頻繁な治療関連の有害事象（TRAE）は、ALTの増加（17％）、頭痛（15％）、インフルエンザ様疾患（13％）、および注入関連の反応（13％）でした。 ）。
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