血友病B患者を対象としたFLT1aAAV遺伝子治療の第2/180相用量確認試験であるB-LIEVEの結果
ISTHの第30回議会からのハイライト

血友病B患者を対象としたFLT1aAAV遺伝子治療の第2/180相用量確認試験であるB-LIEVEの結果

発表者:Guy Young、MD、Keck School of Medicine of USC、Los Angeles、California、United States

G.ヤング1、P。Chowdary2、S。バートン3、D。Yee3、F。フェランテ3

1小児病院ロサンゼルス、南カリフォルニア大学ケック医学校、ロサンゼルス、カリフォルニア、米国、ロサンゼルス、カリフォルニア、米国
2ロイヤルフリー病院、ロンドン、イングランド、イギリス
3Freeline、Stevenage、イングランド、イギリス

 

主要なデータポイント

FIXレベル

第3/180相B-LIEVE試験でFLT1aAAV遺伝子治療を受けた血友病Bの最初の2人の患者のFIXレベル。 FIX値は、中央研究所での50段階アッセイからのものです。 水平の破線は、通常のFIX式の下限(23 IU / dL)です。 2022年93月92日の時点で、データカット、FIXレベルは、患者80、77、および56の研究日36、1、および2でそれぞれ3、XNUMX、およびXNUMXでした。

FIXおよび付随するALTレベル

B-LIEVE試験でFLT3aを投与された180人の患者のFIX(赤)およびALT(黄色)レベル。 FLT180a注入の180週間後、患者は、ベクター関連の免疫応答を最小限に抑えるための予防策として、経口コルチコステロイドの漸減コースと経口タクロリムスの短期コースを開始しました。 縦の点線は、FLTXNUMXa注入の翌日に受けた予防的外因性FIX注入です。

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