推奨リソース

血友病の科学論文、選択された臨床試験、規制文書および有用なリンクにおける遺伝子治療の編集

科学論文と規制文書

血友病遺伝子治療レビュー

1. Abbasi J. Hemophilia遺伝子治療は有望です。 JAMA。 2018; 319(6):539 https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29450507

2. Arruda VRなど 血友病治療への新しいアプローチ:成功と課題。 。 2017; 130:2251-2256。 https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29018078

3. Balkaransingh P、et al。 血友病Aの新しい治療法と現在の臨床的進歩 Ther Adv Hematol。2018。9:49-61。 https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/?term=29387330

4.ベックDL。 血友病の遺伝子治療におけるブレークスルー。 ASH臨床ニュース。 10月1、2018。 https://www.ashclinicalnews.org/features/breakthroughs-gene-therapy-hemophilia/

5.コレラP、他。 AAVを介したin vivo遺伝子治療の新たな問題。 Mol Ther Meth Clin Dev。 2018; 8:87-104。 https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29326962

6. DiMichele DM。 血友病治療のイノベーションハイウェイでスピードバンプをナビゲートします。 ヘマスフィア。 2018; 2:e144。 https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/30887008

7. Doshi BS、et al。 血友病の遺伝子治療:将来はどうなりますか? Ther Adv Hematol。 2018; 9:273-293。 https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/30210756

8.ダンバーCE、他。 遺伝子治療は成年になります。 科学。 2018; 359:4672 https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29326244

9. Evens H、et al。 血友病遺伝子治療:先駆者からゲームチェンジャーへ。 血友病. 2018;24(Suppl. 6):50–59. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29878653

10.ジョージLA。 血友病遺伝子治療は成年になります。 Hematology Am Soc Hematol Educ Program。 2017; 587-594。 https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29222308

11. Mahlangu J、et al。 血友病の新しい治療法–グローバルな視点。 血友病. 2018;24(Suppl. 6):15–21. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29878661

12. Makris M.血友病治療の黄金時代ですか? 血友病。 2018; 24:175 – 176。 https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29601683

13. Park CY、et al。 血友病の遺伝子修正のためのゲノム編集技術。 人間の遺伝子。 2016; 135:977-981。 https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/27357631

14.ペリンGQ他 血友病の遺伝子治療に関する最新情報。 。 2019; 133:407-414。 https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/30559260

15. Pierce GF、et al。 血友病の研究中の治療の宝庫。 モル・サー。 2017; 25:2429-2430。 https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29055619

16. Pierce GF、et al。 血友病遺伝子治療の過去、現在、未来:ベクターと導入遺伝子から既知および未知の結果まで。 血友病. 2018;24(Suppl. 6):60–67. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29878660

17. Pierce GF、et al。 第1回WFH遺伝子治療ラウンドテーブル:世界中の血友病に対する遺伝子治療の現状と課題を理解する。 血友病。 2019; 1–6。 https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/30604914

18.パイプSW。 血友病の新しい治療法。 Hematology Am Soc Hematol Educ Program。 2016;(1):650-656。 https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/27913542

19.パイプSW。 血友病の遺伝子治療。 小児血液がん。 2018; 65:e26865。 https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29077262

20. Schutgens R、et al。 血友病の遺伝子治療:誇大広告から希望まで。 ヘマスフィア. 2018;2(2):22:e37. https://journals.lww.com/hemasphere/Fulltext/2018/04000

便利なリンク

国立血友病財団
https://www.hemophilia.org/

世界血友病連盟
https://www.wfh.org/en/page.aspx?pid=492

血友病に対する遺伝子治療の臨床的進歩
https://www.medscape.org/sites/advances/gene-therapy-hemophilia

選択された臨床試験

血友病A

  • NCT02576795。 重症血友病A患者におけるヒト因子VIIIのアデノウイルス関連ウイルスベクター媒介遺伝子導入であるValoctocogene Roxaparvovecのフェーズ1/2、用量拡大、安全性、忍容性および有効性の研究 https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02576795
  • NCT03520712。 血友病におけるヒト因子VIIIのアデノ随伴ウイルスベクター媒介遺伝子導入であるValoctocogene Roxaparvovecの第1/2相安全性、忍容性、および有効性の研究。 https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03520712
  • NCT03392974。 Valoctocogene Roxaparvovecの有効性/安全性を評価する第3相試験、血友病Aで4E13vg / kgの用量でhFVIIIのAAVベクターを介した遺伝子導入 https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03392974
  • NCT03370913。 血友病におけるヒト関連因子VIIIのアデノ随伴ウイルスベクター媒介遺伝子導入であるBMN 3の有効性と安全性を評価する第270相非盲検単一アーム試験、残留FVIIIレベル≤1 IU / dLの患者FVIII輸液。 https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03370913
  • NCT03432520。 血友病Aの男性におけるSPK-8011 [Bドメインを削除したアデノ随伴ウイルスベクターとヒト第VIII因子遺伝子の削除]の長期安全性と有効性の多施設評価。 https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03432520
  • NCT03003533。 血友病A患者におけるSPK-8011 [ヒト因子VIII遺伝子を含む組換えアデノ随伴ウイルスベクター]の遺伝子導入、用量設定の安全性、忍容性、および有効性の研究 https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03003533
  • NCT03734588。 FVIII阻害剤を有する個人の評価を支援する血友病A患者におけるSPK-8016遺伝子治療の用量設定試験。 https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03734588
  • NCT03370172。 重症血友病におけるBドメイン削除因子VIII(BDD-FVIII)を発現するアデノ随伴ウイルス血清型1(AAV2)ベクターであるBAX 888の安全性と用量拡大に関するグローバルなオープンラベル、多施設共同、第8/8相試験単回静脈内注入を行った被験者。 https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03370172
  • NCT03061201。 重症血友病Aの成人被験者におけるSB-1(組換えAAV2 / 525ヒューマンファクター2遺伝子治療)の安全性と忍容性を評価するためのフェーズ6/8、非盲検、適応、用量範囲試験 https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03061201
  • NCT03001830。 GO-8:新規血清型8カプシド偽型アデノ随伴ウイルスベクターエンコード因子VIII-V3を使用した血友病Aの遺伝子治療。 https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03001830
  • NCT03217032。 血友病Aに対するレンチウイルスFVIII遺伝子治療 https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03217032
  • NCT03818763。 血友病A患者の血小板からの第VIII因子送達を標的とする造血幹細胞遺伝子導入の安全性と実現可能性を評価する第I相試験 https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03818763

血友病B

  • NCT02484092。 血友病B患者を対象としたSPK-9001 [ヒト因子IX遺伝子を含むアデノ随伴ウイルスベクター]の遺伝子治療、非盲検、用量漸増試験 https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02484092
  • NCT03307980。 FIX長期試験:因子IX(FIX)遺伝子導入、SPK9001の長期安全性および有効性試験の多施設評価 https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03307980
  • NCT02396342。 成人患者に投与されたコドン最適化ヒト因子IX遺伝子(AAV5-hFIX)を含むアデノ随伴ウイルスベクターを調査する第I / II相、非盲検、単回投与、用量漸増、多施設試験重症または中等度の血友病B https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02396342
  • NCT03569891。 フェーズIII、非盲検、単回投与、多施設、多国間試験、コドン最適化ヒト因子IX遺伝子のパドヴァ変異体を含む血清型5アデノ随伴ウイルスベクターの調査(AAV5-hFIXco-Padua、AMT-061)重症または中等度の血友病Bの成人被験者に投与 https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03569891
  • NCT03489291。 第IIb相、オープンラベル、単回投与、単群、多施設試験、コドン最適化ヒト第IX因子遺伝子(AAV5のパドヴァ変異体を含む血清型5アデノ随伴ウイルスベクターの第IX因子活性レベルを確認-hFIXco-Padua、AMT-061)重症または中等度の血友病Bの成人被験者に投与 https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03489291
  • NCT01687608。 血友病B成人における自己補完最適化アデノ随伴ウイルス血清型1因子IX遺伝子治療(AskBio2)のフェーズ8/009オープンラベル、単回用量漸増試験 https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT01687608
  • NCT03369444。 血友病B患者における新規アデノ随伴ウイルスベクター(FLT180a)のフェーズI / II、オープンラベル、多施設、上行単回投与、安全性試験。 https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03369444
  • NCT03641703。 血友病B患者における新規アデノ随伴ウイルスベクター(FLT180a)の投与後の反応の安全性と耐久性を調査するためのオープンラベル、多施設、長期追跡調査 https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03641703
  • NCT02695160。 重症血友病Bの成人被験者における、亜鉛フィンガーヌクレアーゼ(ZFN)を介したAAV2 / 6因子IX遺伝子治療の安全性と忍容性を評価するためのオープンラベル、用量漸増第XNUMX相試験 https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02695160
  • NCT00979238。 血友病Bにおける遺伝子導入のための自己相補性アデノ随伴ウイルスベクター(scAAV 2 / 8-LP1-hFIXco)のオープンラベル用量エスカレーション研究 https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT00979238