Valoctocogene Roxaparvovecによる遺伝子導入から2年後の導入遺伝子産生FVIIIと出血率の関係:Gener8-1の結果
ISTHの第30回議会からのハイライト

Valoctocogene Roxaparvovecによる遺伝子導入から2年後の導入遺伝子産生FVIIIと出血率の関係:Gener8-1の結果

発表者:Johnny Mahlangu、BSc、MBBCh、MMed、FCPath、Faculty of the Health Sciences-University of the Witwatersrand and National Health Laboratory Service、Johannesburg、South Africa

J.マーラング1、H。チャンボスト2、S。Chou3、A。ダン4、A。フォンドライガルスキー5、R。Kaczmarek6、G。ケネット7、M。ラファン8、A。Leavitt9、B。マダン10、J。メイソン11、J。オルデンバーグ12、M。オゼロ13、F。ペイバンディ14、D。クオン15、M。レディング16、S。シャピロ17、H。Yu18、T。ロビンソン18、S。パイプ19

1ウィットウォーターズランド大学、国立健康研究所サービスおよび血友病総合ケアセンター、Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital、ヨハネスブルグ、ハウテン、南アフリカ
2APHM、小児血液腫瘍学科、ラティモーネ小児病院およびエクスマルセイユ大学、INSERM、INRA、C2VN、マルセイユ、プロヴァンスアルプコートダジュール、フランス
3国立台湾大学病院内科血液内科、台北、キールン、台湾(中華民国)
4血液学、腫瘍学、および骨髄移植の全国小児病院部門およびオハイオ州立大学医学部、コロンバス、オハイオ州、米国
5米国カリフォルニア大学サンディエゴ校医学部血液腫瘍学科
6インディアナ大学医学部、IUPUI-Wells Center for Pediatric Research、およびHirszfeld Institute of Immunology and Experimental Therapy、インディアナポリス、インディアナ、アメリカ合衆国
7シェバ医療センター&テルアビブ大学、テルアビブ、テルアビブ、イスラエル
8血液学センター、インペリアルカレッジロンドン、ロンドン、イングランド、イギリス
9カリフォルニア大学サンフランシスコ校、サンフランシスコ、カリフォルニア州、アメリカ合衆国
10Guy's&St。Thomas'NHS Foundation Trust、ロンドン、イングランド、イギリス
11クイーンズランド血友病センター、ロイヤルブリスベンアンドウィメンズホスピタル、およびクイーンズランド大学、ブリスベン、クイーンズランド、オーストラリア
12実験血液学および輸血医学研究所および希少疾患センター、UniversitätsklinikumBonn、ボン、ノルトラインヴェストファーレン、ドイツ
13Hemocentro UNICAMP、カンピーナス大学医学部内科、カンピーナス、サンパウロ、ブラジル
14Fondazione IRCCS Ca'Granda-Ospedale Maggiore Policlinico、UOC Medicina Generale、Angelo Bianchi Bonomi血友病および血栓症センター、Fondazione Luigi Villa、および病態生理学および移植部門、ミラノ、ロンバルディア、イタリア
15整形外科血友病治療センター、ロサンゼルス、カリフォルニア、アメリカ合衆国
16ミネソタ大学、ミネアポリス、ミネソタ、アメリカ合衆国、出血および凝固障害センター
17オックスフォード大学病院国立健康サービス財団トラスト、オックスフォード大学、およびオックスフォード国立健康研究所生物医学研究センター、オックスフォード、イギリス、イギリス
18BioMarin Pharmaceutical、Inc.、Novato、California、United States

19ミシガン大学小児科および病理学部、アナーバー、ミシガン州、アメリカ合衆国

主要なデータポイント

ValoctocogeneRoxaparvovec2年目の安全性の概要
年間治療出血率/FVIII使用率

バロクトコジーンroxaparvovecで治療された血友病A患者を対象とした第3相GENEr8-1試験の結果は、ベースラインと比較して、1年目から2年目までの治療出血/年および年間FVIII使用率の一貫した減少を示しています。 ベースライン値は、非介入研究BMN6-270の902か月の前向きデータ収集期間からのものでした。

関連性のあるコンテンツ

インタラクティブなウェビナー
画像

Please enable the javascript to submit this form

バイエル、BioMarin、CSL Behring、Freeline Therapeutics Limited、Pfizer Inc.、Spark Therapeutics、およびuniQure、Inc.からの教育助成金によってサポートされています。

エッセンシャルSSL