第63回ASH年次総会のハイライト
重度の血友病Aに対する内因性の導入遺伝子FVIII発現とバロクトコジーンRoxaparvovec遺伝子導入後の出血イベントとの関係:GENEr8-1第3相試験の事後分析
スティーブン・W・パイプ、MD1、Margareth C Ozelo、MD、PhD2*、Gili Kenet、MD3、Mark T Reding、MD4、ジェーンメイソン、MBBS Hons、FRACP、FRCPA5,6 *、Andrew D Leavitt、MD7、ベラマダン、MD8*、Michael Laffan、DM、PhD9、ドリスV.クオン10、Annette von Drygalski、MD、Pharm D11、Sheng-Chieh Chou、MD、PhD12 *、スーザンシャピロ、MD、PhD13,14,15 *、エイミーLダン、MD16 *、マイケル・ワン、MD17、ナイジェルSキー18、Radoslaw Kaczmarek、PhD19,20 *、エミリーシミントン、MD21 *、Adebayo Lawal、MD、MSc、MBA22 *、Reena Mahajan、MD22 *、Konstantia-Maria Chavele、PhD22 *、Divya B Reddy、MD22 *、Hua Yu、PhD22 *、ウィングイェンウォン、MD22 *、Tara M Robinson、MD、PhD22 *、およびベンジャミンキム、MD、MPhil22
1ミシガン大学、アナーバー、ミシガン州小児病理学科
2Hemocentro UNICAMP、カンピーナス大学医学部内科、カンピーナス、ブラジル
3National Hemophilia Center、およびAmalia Biron Research Institute of Thrombosis and Haemostasis、Sheba Medical Center、Tel Hashomer、Tel Aviv University、Tel Aviv、Israel
4ミネソタ大学メディカルセンター、ミネソタ州ミネアポリス、出血および凝固障害センター
5クイーンズランド大学、ブリスベン、クイーンズランド州、オーストラリア
6クイーンズランドヘモフィリアセンター、キャンサーケアサービス、ロイヤルブリスベンアンドウィメンズホスピタル、ブリスベン、クイーンズランド州、オーストラリア
7カリフォルニア大学サンフランシスコ校、サンフランシスコ、カリフォルニア州
8Guy's&St。Thomas'NHSFoundation Trust、ロンドン、イギリス
9血液学センター、医学部、インペリアルカレッジロンドン、ロンドン、イギリス
10整形外科血友病治療センター、カリフォルニア州ロサンゼルス
11カリフォルニア州ラホヤのスクリップス研究所分子医学科
12国立台湾大学病院内科血液内科、台北、台湾
13ラドクリフ医学部、オックスフォード大学、オックスフォード、イギリス
14オックスフォード大学病院国民保健サービス財団トラスト、オックスフォード、イギリス
15国立健康研究所、オックスフォード生物医学研究センター、オックスフォード、イギリス
16血友病治療センター、全国小児病院、オハイオ州立大学医学部、コロンバス、オハイオ州
17コロラド大学アンシュッツメディカルキャンパス、コロラド州オーロラの血友病および血栓症センター
18ノースカロライナ大学チャペルヒル校、ノースカロライナ州チャペルヒルのUNC血液研究センター
19インディアナ大学医学部小児科、IUPUI-ウェルズセンターフォー小児研究、インディアナポリス、インディアナ州
20ポーランド、ヴロツワフのヒルツフェルト免疫学実験療法研究所糖鎖生物学研究所
21ケンブリッジ大学病院NHSFoundation Trust、ケンブリッジ、イギリス
22BioMarin Pharmaceutical Inc.、カリフォルニア州ノヴァト