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SPK-8011の第I / II相試験：血友病AのAAVを介したFVIII遺伝子導入後の初期用量コホートにおけるABRの大幅な改善を伴う、2年を超える安定した耐久性のあるFVIII発現
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SPK-8011の第I / II相試験：血友病AのAAVを介したFVIII遺伝子導入後の初期用量コホートにおけるABRの大幅な改善を伴う、2年を超える安定した耐久性のあるFVIII発現

L.ジョージ1,2、E。アイスター3、M。ラグニ4、S。サリバン5、B。Samelson-Jones1,2、M。エヴァンス3、A。マクドゥーガル6、M。カラン6、S。トンプキンス6、K。ワクテル6、D。Takefman6、K。リープ6、F。ミンゴッツィ6、P。モナハン6、X。アンゲラ6、K。ハイ6

1フィラデルフィア小児病院、フィラデルフィア、アメリカ合衆国

2ペンシルベニア大学ペレルマン医学部、フィラデルフィア、アメリカ合衆国

3ペンシルベニア州立大学ミルトンS.ハーシーメディカルセンター、ハーシー、アメリカ合衆国

4ピッツバーグ大学医療センターおよび西ペンシルベニア血友病センター、米国ピッツバーグ医学部

5ミシシッピ先端医療センター、米国マディソン

6Spark Therapeutics、フィラデルフィア、アメリカ合衆国

主要なデータポイント

SPK-1向けに設計された第2相試験には、8011種類のベクター用量のうち1種類を注入した患者が含まれていました：3x511 vg / kg（5e11、n = 2）、1x1012 vg / kg（1e12、n = 3）、および2x1012 vg / kg（2e12、n = 9）。 適格な患者は、中等度（n = 1）から重度（n = 13）の血友病A（FVIII：C≤2％）、キャプシドLK03に対する中和抗体のレベルが低いか検出できない、および因子への曝露が150日を超える成人男性でした。阻害剤の病歴はありません。 患者は1年間綿密に追跡され、最大4年間の長期追跡が計画されていました。

SPK-14を注入された8011人の患者のうち、最高用量（2e2）を注入された12人の患者は、FVIIIの安定した発現を維​​持しませんでした。 安定した発現を示す12人の患者は、出血事象が91％減少し、因子の使用量が96％減少したことを示しました（図示せず）。

5段階のアッセイに基づくと、低用量コホート（11e1、グラフの参加者2および1）および中用量コホート（12e3、グラフの参加者5-5）の患者のFVIIIの発現は、長期にわたって25％〜2％でした。 3.3〜XNUMX。XNUMX年の長期追跡期間。

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バイエル、BioMarin、CSL Behring、Freeline Therapeutics Limited、Pfizer Inc.、Spark Therapeutics、およびuniQure、Inc.からの教育助成金によってサポートされています。

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