ISTH 2020仮想会議のハイライト
SPK-8011の第I / II相試験:血友病AのAAVを介したFVIII遺伝子導入後の初期用量コホートにおけるABRの大幅な改善を伴う、2年を超える安定した耐久性のあるFVIII発現
L.ジョージ1,2、E。アイスター3、M。ラグニ4、S。サリバン5、B。Samelson-Jones1,2、M。エヴァンス3、A。マクドゥーガル6、M。カラン6、S。トンプキンス6、K。ワクテル6、D。Takefman6、K。リープ6、F。ミンゴッツィ6、P。モナハン6、X。アンゲラ6、K。ハイ6
1フィラデルフィア小児病院、フィラデルフィア、アメリカ合衆国
2ペンシルベニア大学ペレルマン医学部、フィラデルフィア、アメリカ合衆国
3ペンシルベニア州立大学ミルトンS.ハーシーメディカルセンター、ハーシー、アメリカ合衆国
4ピッツバーグ大学医療センターおよび西ペンシルベニア血友病センター、米国ピッツバーグ医学部
5ミシシッピ先端医療センター、米国マディソン
6Spark Therapeutics、フィラデルフィア、アメリカ合衆国
L.ジョージ1,2、E。アイスター3、M。ラグニ4、S。サリバン5、B。Samelson-Jones1,2、M。エヴァンス3、A。マクドゥーガル6、M。カラン6、S。トンプキンス6、K。ワクテル6、D。Takefman6、K。リープ6、F。ミンゴッツィ6、P。モナハン6、X。アンゲラ6、K。ハイ6
1フィラデルフィア小児病院、フィラデルフィア、アメリカ合衆国
2ペンシルベニア大学ペレルマン医学部、フィラデルフィア、アメリカ合衆国
3ペンシルベニア州立大学ミルトンS.ハーシーメディカルセンター、ハーシー、アメリカ合衆国
4ピッツバーグ大学医療センターおよび西ペンシルベニア血友病センター、米国ピッツバーグ医学部
5ミシシッピ先端医療センター、米国マディソン
6Spark Therapeutics、フィラデルフィア、アメリカ合衆国