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血友病の遺伝子治療：これまでの進歩と前進する課題

血友病の遺伝子治療：これまでの進歩と前進する課題

血友病の遺伝子治療の臨床試験に関する遺伝子治療の最新情報

血友病の遺伝子治療の臨床試験に関する遺伝子治療の最新情報

科学トランスレーショナル医学 （05/22/19）Vol。 11、No。493ミケーラ、ミケーラ。 アノニ、アンドレア。 モアリ、フェデリカ; 等。

免疫吸着により、非ヒト霊長類でのrAAV5を介した反復肝遺伝子送達が成功します。

免疫吸着により、非ヒト霊長類でのrAAV5を介した反復肝遺伝子送達が成功します。

血友病B患者および既存の抗AAV5 NABを使用したNHPでの単一AAV5-hFIX治療後に達成された治療的hFIX活性

血友病B患者および既存の抗AAV5 NABを使用したNHPでの単一AAV5-hFIX治療後に達成された治療的hFIX活性

科学トランスレーショナル医学 （05/22/19）Vol。 11、No。493ミケーラ、ミケーラ。 アノニ、アンドレア。 モアリ、フェデリカ; 等。