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血友病Bに対する遺伝子治療の高用量、FIXレベルの正規化、初期試験データ表示

 

 

BioMarinが米国食品医薬品局に生物製剤ライセンス申請を提出し、血友病Aを治療するためのValoctocogene Roxaparvovecについて

 

 

血友病に対するヒト遺伝子治療

 

 

血友病Aに対するAAV5-hFVIII-SQ遺伝子治療の複数年のフォローアップ