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Roctavian、ヘムA遺伝子治療、出血率の低下を持続、フェーズ3データショー

 

非ウイルス性遺伝子治療は血友病A動物モデルで有望である

 

BioMarinは、重度の血友病Aの成人を対象とした第3相遺伝子治療の陽性結果を発表しました。 研究は、XNUMX年間のデータセットですべての一次および二次有効性エンドポイントを満たしました

 

フリーラインレポートフェーズ1 / 2Bからの更新データ-血友病BでのAMAZE試験