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BioMarinが米国食品医薬品局に生物製剤ライセンス申請を提出し、血友病Aを治療するためのValoctocogene Roxaparvovecについて

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BioMarinが最初の血友病遺伝子治療のEMA申請を提出

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血友病Aに対するAAV5-hFVIII-SQ遺伝子治療の複数年のフォローアップ

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NAVでのAAV5-R338L「Padua」Factor IX対AAV5 WT Human Factor IXの投与後の第IX因子活性の強化

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