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Roctavian、潜在的な血友病A遺伝子治療、新鮮なFDAサポートを取得

 

Roctavian、ヘムA遺伝子治療、出血率の低下を持続、フェーズ3データショー

 

遺伝子治療SPK-8016は重度の血友病Aの早期の約束を示しています

 

BioMarinは、重度の血友病Aの成人を対象とした第3相遺伝子治療の陽性結果を発表しました。 研究は、XNUMX年間のデータセットですべての一次および二次有効性エンドポイントを満たしました