血友病B患者および既存の抗AAV5 NABを使用したNHPでの単一AAV5-hFIX治療後に達成された治療的hFIX活性
因子IXパドヴァ(R338L)の多動性は、因子VIIIa補因子活性に依存します
AAV5ベースの遺伝子治療の非臨床薬力学に対する既存の免疫の影響
ISTH、血友病の遺伝子治療における新しいグローバル教育イニシアチブの開始を発表