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血友病B患者および既存の抗AAV5 NABを使用したNHPでの単一AAV5-hFIX治療後に達成された治療的hFIX活性

血友病B患者および既存の抗AAV5 NABを使用したNHPでの単一AAV5-hFIX治療後に達成された治療的hFIX活性

科学トランスレーショナル医学 （05/22/19）Vol。 11、No。493ミケーラ、ミケーラ。 アノニ、アンドレア。 モアリ、フェデリカ; 等。

因子IXパドヴァ（R338L）の多動性は、因子VIIIa補因子活性に依存します

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科学トランスレーショナル医学 （05/22/19）Vol。 11、No。493ミケーラ、ミケーラ。 アノニ、アンドレア。 モアリ、フェデリカ; 等。

AAV5ベースの遺伝子治療の非臨床薬力学に対する既存の免疫の影響

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科学トランスレーショナル医学 （05/22/19）Vol。 11、No。493ミケーラ、ミケーラ。 アノニ、アンドレア。 モアリ、フェデリカ; 等。

ISTH、血友病の遺伝子治療における新しいグローバル教育イニシアチブの開始を発表

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科学トランスレーショナル医学 （05/22/19）Vol。 11、No。493ミケーラ、ミケーラ。 アノニ、アンドレア。 モアリ、フェデリカ; 等。