血友病B患者および既存の抗AAV5 NABを使用したNHPでの単一AAV5-hFIX治療後に達成された治療的hFIX活性
血友病の遺伝子治療の臨床試験に関する遺伝子治療の最新情報
AAV5ベースの遺伝子治療の非臨床薬力学に対する既存の免疫の影響