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BioMarinが最初の血友病遺伝子治療のEMA申請を提出

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血友病Aの新規治療に関する患者の視点：定性的研究

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NAVでのAAV5-R338L「Padua」Factor IX対AAV5 WT Human Factor IXの投与後の第IX因子活性の強化

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uniQureは、血友病B遺伝子治療にFIX-Paduaを使用する米国特許を取得しました

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