血友病の遺伝子治療の臨床試験に関する遺伝子治療の最新情報

血友病の遺伝子治療の臨床試験に関する遺伝子治療の最新情報

血友病 (07/08/19)。 ペイバンディ、フローラ; イザベラ、ガラジオラ

イタリアの臨床研究者は、血友病AおよびBの治療のために遺伝子治療を使用してさまざまな臨床的進歩をレビューします。血友病B患者の最初の臨床試験では、FIXの治療レベルが実証されましたが、効果は数週間しか続きませんでした。 ベクトル設計の改善により、循環FIXレベルは長期間にわたって1990%〜2%に上昇しました。 最近の開発では、研究者は、Padua FIXバリアントをF5 cDNAに挿入することにより、FIXの発現を30%以上改善することができました。 これにより、輸液が中止され、出血イベントが減少しました。 血友病Aの場合、コドン最適化、Bドメイン欠失F9 cDNAを含むAAVベクターで治療された患者は、導入遺伝子の発現が8年間続き、循環FVIII活性レベルが3%でした。 血友病AおよびBに対するAAV-liver指向遺伝子治療の臨床試験で、一部の患者で肝臓酵素の上昇が報告されました。明確ではなく、継続的な調査の対象。

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