XNUMX世紀の血友病試験:患者の重要な結果の定義

XNUMX世紀の血友病試験:患者の重要な結果の定義

血栓症と止血の研究と実践 (2019年春)Vol。 379、No。20、P。184 Konkle、Barbara A .; スキナー、マーク。 イオリオ、アルフォンソ

過去XNUMX年間は血友病治療の著しい進歩によって特徴づけられており、血友病治療は非置換療法と遺伝子治療の利用可能性にまで拡大しています。 ただし、これらの進歩は、臨床研究で因子補充療法を評価するために使用されるアウトカム指標、すなわち因子活動レベルと年間出血率を新たに検討する必要があります。 これらのエンドポイントは、新しい血友病治療戦略の文脈だけでなく、生存、機能状態、および生活の質に関連する患者の視点に最近新たに重点を置くという観点からも再考されるべきです。 患者から報告されることが多い患者にとって重要な結果の選択と測定は、臨床試験プロセスの重要なステップになりつつあります。 研究コミュニティは、患者が臨床医、製造業者、およびその他の利害関係者とは異なるレンズを通して問題を見ると認識しています。 それは、彼らの実際の参加だけでなく、研究デザインへの洞察にも価値を置きます。 患者にとって重要なのは、ケアの全サイクルを含むアウトカムである:生存、機能状態、および生活の質。

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