血友病患者の英国コホートにおけるアデノウイルス関連抗体

血友病患者の英国コホートにおけるアデノウイルス関連抗体

血栓症と止血の研究と実践 (2019年春)Vol。 3、No.2、P.261スタンフォード、S。 ピンク、R。 Creagh、D .; 等。

最近の研究では、既存の免疫のスクリーニングが遺伝子治療の恩恵を受ける可能性が最も高い患者を特定するのに重要であることがわかった。 英国の成人血友病Aコホートの研究では、AAV形質導入阻害および総抗体アッセイを使用して、アデノ随伴ウイルス100型(AAV5)およびAAV 5型(AAV8)に対する既存の活動について8人の患者のクエン酸血漿サンプルをテストしました。 データによると、患者の21%に抗AAV5抗体があり、23%に抗AAV8抗体がありました。 さらに、患者の25%にAAV5阻害剤があり、38%にAAV8阻害剤がありました。 このコホートでは、いずれかのアッセイでの全体的な血清有病率は、AAV30に対して5%、AAV40に対して8%でした。 患者の合計24%が両方のAAVタイプで血清陽性でした。 臨床研究は、AAVを介した遺伝子治療の安全性と有効性に対する既存の免疫の影響を評価するのに役立つ可能性がある、と研究者は報告しています。

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