血友病Aに対するAAV5-hFVIII-SQ遺伝子治療の複数年のフォローアップ

血友病Aに対するAAV5-hFVIII-SQ遺伝子治療の複数年のフォローアップ

Pasi KJ、他 N ENGL Jメッド。 2020年2月382日; 1(29):40-10.1056。 土井:1908490 / NEJMoaXNUMX