血友病の遺伝子治療について話し合う方法は? 患者と医師の視点

血友病の遺伝子治療について話し合う方法は? 患者と医師の視点

血友病 (05/21/19)Miesbach、W .; オマホニー、B .; キー、NS; 等。

遺伝子治療は血友病患者の治療に革命をもたらす可能性があり、外因性因子投与の必要性を低減または排除しながら出血リスクを低減しますが、研究者は両方について議論するために医師と患者の両方が明確で信頼できる情報源を持つことが重要であると言います治療のリスクと利益。 アデノ随伴ウイルス(AAV)ベクターを介した遺伝子治療に関する研究では、持続的な期間にわたる内因性因子レベルの改善、年間出血率の大幅な減少、外因性因子の使用量の減少、および安全性プロファイルが示されています。 しかし、医師は研究が進行中であり、長期的な安全性プロファイルなどの証拠のギャップが残っていることを強調することが重要です。 さらに、小児および青年、肝機能障害または腎機能障害のある者、因子阻害剤または既存の中和AAV抗体の既往歴のある者を含む主要な患者群は、遺伝子治療試験の適格基準から除外される可能性があります。

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