NAVでのAAV5-R338L「Padua」Factor IX対AAV5 WT Human Factor IXの投与後の第IX因子活性の強化

NAVでのAAV5-R338L「Padua」Factor IX対AAV5 WT Human Factor IXの投与後の第IX因子活性の強化

Spronck EA、他 NHPでのAAV5-R338L「Padua」因子IX対AAV5 WTヒト因子IXの投与後の第IX因子活性の強化。 Mol TherメソッドClin Dev。 2019; 15:221-231。