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ESGCT第28回年次大会のハイライト
リキッドバイオプシー統合サイトシーケンシングによるinvivo遺伝子治療アプローチにおけるベクトル統合サイトのモニタリング
Dセサナ1、カラブリア1、Lルディロッソ1、Pガリーナ1、G Spinozzi1、マグナニ2、Mプゾル3、Fフマガッリ1、Vカルビ1、Mウィッツェル4、FDブッシュマン5、カントル1、Nテイラー3、VS Zimmermann3、Cクライン4、フィッシャー2、M Cavazzana2、Eシックス2、A Aiuti1、Lナルディーニ1、Eモンティーニ1
1San Raffaele Telethon Insitute for Gene Therapy（HSR-TIGET）
2フランス国立保健医学研究所のヒトリンパ造血研究所
3InstitutdeGénétiqueMoléculairedeMontpellier、CNRS、フランス
4キンダークリニク病院、LMU、ドイツ
5米国ペンシルベニア大学微生物学部
主要なデータポイント
無細胞DNA（cfDNA）は、アポトーシスまたは壊死を起こしている健康な、炎症を起こした、または病気の固形臓器細胞（肝臓や胸腺など）から血中に放出されます。 形質導入細胞からのベクターゲノム統合部位（IS）を含む、精製されたcfDNAの遺伝的変化は、リキッドバイオプシー統合部位配列決定（LiBIS-seq）によって検出できます。
21匹の成犬の血友病犬（O57、M59、およびO7）は、異なるバージョンの犬の凝固FIXを発現するLVの単回注射を受けました。 各犬について、cfDNAは、注射後8日から30日までの532〜57の異なる時点で採取された血清から精製されました。 このグラフは、犬M59およびOXNUMXで時間の経過とともに共有ISに寄与するマークされた細胞クローンの推定集団サイズを示しています。
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