重度の血友病の成人を対象としたGiroctocogeneFitelparvovec(SB-1)遺伝子治療の第2/525相試験であるAlta試験の最新のフォローアップ

重度の血友病の成人を対象としたGiroctocogeneFitelparvovec(SB-1)遺伝子治療の第2/525相試験であるAlta試験の最新のフォローアップ
第62回ASH年次総会および博覧会のハイライト

重度の血友病Aの成人を対象としたGiroctocogeneFitelparvovec(SB-1)遺伝子治療の第2/525相試験であるAlta試験の最新のフォローアップ

Andrew D. Leavitt、MD1、バーバラA.コンクル、MD2,3、キモ・スタイン、MD4、ネイサンヴィスウェシュワー、MD5、トーマスJ.ハリントン、MD6、Adam Giermasz、MD、PhD7、スティーブンアーキン、MD8、Annie Fang、MD、PhD9、フランク・プロンスキー、マサチューセッツ州RN8、リン・スミス、MBA10、Li-Jung Tseng、PhD、MBA9、グレゴリーディルッソ、MD8、Bettina M Cockroft、MD11、ジェレミー・ルポン、MD10 およびDidierRouy、MD、PhD11

1カリフォルニア大学サンフランシスコ校

2ワシントン大学、シアトル、ワシントン州

3ワシントン大学、ワシントン出血障害センター、シアトル、ワシントン州

4アーカンソー子供病院、リトルロック、ARのUAMS

5南フロリダ大学、フロリダ州タンパ

6マイアミ大学ミラー医学部、フロリダ州マイアミ

7カリフォルニア大学デービス校、カリフォルニア州サクラメント

8マサチューセッツ州ケンブリッジのファイザー社

9ファイザー社、ニューヨーク、ニューヨーク

10ファイザー社、ペンシルベニア州カレッジビル

11Sangamo Therapeutics、カリフォルニア州ブリズベーン

主要なデータポイント

研究デザイン

SB-1の第2/525相試験は、用量漸増、4用量コホート設計であり、各低用量で2人の参加者、最高用量で5人の参加者が3 x 1013 vg / kg。 コホート1の3人の参加者(1 x 3)を除いて、フォローアップ期間は注入後1〜10年の範囲です。13 vg / kg)研究を時期尚早に中止した(フォローアップに失敗した)。

コホート4のALTエレベーション(3 x 1013 vg / kg)

ALT上昇は最も一般的な有害事象であり、コホート5の最高用量で11人の参加者のうち4人、5人の参加者のうち4人で発生しました。これらの4人の参加者は、6〜16週間の期間ステロイドで治療されました。 これら3人の参加者のうち4人でXNUMX回目のALT上昇が見られました。

コホート4の有効性

コホート5、最高用量コホートの4人の参加者に対する発色アッセイを使用したFVIII活性。 注入後のフォローアップは52から82週間の範囲です。 9〜52週の場合、FVIII活性の中央値は56.9%、平均は70.4%でした(4週で評価された5人のコホート4人の参加者のうち52人について決定)。

関連性のあるコンテンツ

インタラクティブなウェビナー