世界血友病連盟遺伝子治療レジストリ

世界血友病連盟遺伝子治療レジストリ
第62回ASH年次総会および博覧会のハイライト

世界血友病連盟遺伝子治療レジストリ

バーバラ・A・コンクル医学博士1,2、ドナ・コフィン、修士課程3、Mayss Naccache1、ロバートクラーク4、リンジージョージ、MD5、Alfonso Iorio、MD、PhD6、Wolfgang A. Miesbach、MD7、ブライアンオマホニー8、フローラペイヴァンディ9,10、スティーブンW.パイプ、MD11、エイドリアン・カルテル12、アイリーンKソーヤー博士13、マークWスキナー、JD14、Bartholomew J. Tortella、MD、MBA15、クリスタルワトソン、BS16、レナードA.バレンチノ、MD17、イアンウィンバーン18、ジョニー・マーラング19、およびGlenn F. Pierce、MD、PhD20

1世界血友病連盟、モントリオール、QC、カナダ

2ワシントン大学、ワシントン出血障害センター、シアトル、ワシントン州

3世界血友病連盟、モントリオール、QC、カナダ

4International Society on Thrombosis and Haemostasis、Inc、Carrboro

5ペンシルベニア州フィラデルフィアのフィラデルフィア小児病院

6カナダ、オンタリオ州、マクマスター大学

7血友病センター、フランクフルト大学病院、フランクフルト、ドイツ

8Irish Haemophilia Society、ダブリン、アイルランド

9アンジェロビアンキボノミ血友病および血栓症センター、フォンダツィオーネIRCCS Ca'Granda Ospedale Maggiore Policlinico、ミラノ、イタリア

10アンジェロビアンキボノミ血友病および血栓症センター、フォンダツィオーネIRCCS Ca'Granda Ospedale Maggiore Policlinico、ミラノ、イタリア

11ミシガン大学、アナーバー、ミシガン州の小児科および病理学

12BioMarin Pharmaceutical Inc、ノヴァト

13uniQure Inc、マサチューセッツ州レキシントン

14Institute for Policy Advancement Ltd、ワシントンDC

15Spark Therapeutics、ペンシルベニア州フィラデルフィア

16American Thrombosis and Hemostasis Network、ジョージア州ディケーター

17国立血友病財団(NHF)、ニューヨーク

18ファイザー社、ニューヨーク

19南アフリカ、ヨハネスブルグ北部のウィットウォーターズランド大学およびNHLS健康科学部血友病総合ケアセンター

20世界血友病連盟、カリフォルニア州ラホヤ

主要なデータポイント

フェーズI / II研究デザイン

欧州医薬品庁(EMA)と米国食品医薬品局(FDA)の指導に従い、WFH GTR SCは、遺伝子治療を受けている血友病患者すべてについて収集されるこのコアデータセットを開発しました。 データの収集は、遺伝子治療後の最初の2020年間は四半期ごとに、その後は患者の生涯にわたって毎年要求されます。 HTCへのアウトリーチは2020年2021月に始まり、開始訪問はXNUMX年XNUMX月に始まります。レジストリはXNUMX年XNUMX月に公開されます。

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