重度または中等度から重度の血友病Bの成人におけるAMT-060遺伝子治療は、最大5年間の安定したFIX発現と出血および第IX因子消費の持続的な減少を確認します
第62回ASH年次総会および博覧会のハイライト

重度または中等度から重度の血友病Bの成人におけるAMT-060遺伝子治療は、最大5年間の安定したFIX発現と出血および第IX因子消費の持続的な減少を確認します

フランクWGリービーク、MD、PhD1、Karina Meijer、MD、PhD2、Michiel Coppens、MD3、ピーターカンプマン、MD4、Robert Klamroth、MD、PhD5、Roger Schutgens、MD、PhD、MSc6、ジャンカルロカスタマン、MD7、Erhard Seifried、MD、PhD8、Joachim Schwaeble9、HalvardBönig1,10、アイリーンKKソーヤー博士11、およびWolfgang A. Miesbach、MD12

1エラスムス大学医療センター、ロッテルダム、オランダ

2フローニンゲン大学血液学部、フローニンゲン大学医療センター、フローニンゲン、オランダ

3アムステルダム大学医療センター、アムステルダム大学、アムステルダム、オランダ

4リグショスピタレット、コペンハーゲン、デンマーク

5ドイツ、ベルリン、Vivantes Klinikum im Friedrichshain、内科、血管内科、脈管内科

6Van Creveldkliniek、ユトレヒト大学医療センター、ユトレヒト大学、ユトレヒト、オランダ

7Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi、フィレンツェ、イタリア

8フランクフルト研究所、ドイツ赤十字血液サービスバーデンヴュルテンベルクヘッセン、フランクフルト、ドイツ

9インスティテュートフランクフルト、ドイツ赤十字血液サービスバーデンヴュルテンベルクヘッセン、フランクフルト、ドイツ

10ワシントン大学医学部、シアトル、ワシントン州

11uniQure Inc.、マサチューセッツ州レキシントン

12Universitatsklinikumフランクフルト、フランクフルト、ドイツ

主要なデータポイント

フェーズI / II研究デザイン

データポイント

この図は、AMT-1の第2/060相試験の試験デザインをまとめたものです。 この研究は、用量漸増を伴う非盲検でした。 コホート1(n = 5)は、5x10の用量で単回注入を受けました12 gc / kgおよびコホート2(n = 5)は、2x10の用量で単回注入を受けました。13 gc / kg。 フォローアップ期間は、コホート5で1年、コホート4.5で2。XNUMX年です。

画像

5年間(コホート1)および4.5。2年間(コホート5.2)のフォローアップ中、平均内因性FIX活性はコホート95で2.0%(8.4%CI 1–7.4)、コホートで95%(4.2%CI 10.6–2)でした。 10. FIX活性は用量依存的であり、両方のコホートの追跡期間中安定していた。 括弧内の値は、時間の経過に伴う平均FIXアクティビティを表します。 最後のFIX濃縮物投与から少なくともXNUMX日後の値のみが含まれます。

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