Etranacogene Dezaparvovec(AAV5-Padua hFIXバリアント)、重度または中等度から重度の血友病Bの成人における遺伝子導入のための強化されたベクター:第2b相試験からのXNUMX年間のデータ
第62回ASH年次総会および博覧会のハイライト

Etranacogene Dezaparvovec(AAV5-Padua hFIXバリアント)、重度または中等度から重度の血友病Bの成人における遺伝子導入のための強化されたベクター:第2b相試験からのXNUMX年間のデータ

アネットフォンドライガルスキー、MD、Pharm D1、Adam Giermasz、MD、PhD2、ジャンカルロカスタマン、MD3、ナイジェルS.キー、MD4,5、スーザンU.ラティモア、RN6、Frank WG Leebeek、MD、PhD7、Wolfgang A. Miesbach、MD8、Michael Recht、MD、PhD9、エステバンゴメス、MD10、Robert Gut、MD、PhD11、およびスティーブンW.パイプ、MD12

1カリフォルニア州サンディエゴのUCサンディエゴヘルスの血液学/腫瘍学部門の医学部

2カリフォルニア大学デービス校、カリフォルニア州サクラメント

3Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi、フィレンツェ、イタリア

4ノースカロライナ大学チャペルヒル校、ノースカロライナ州チャペルヒル

5ノースカロライナ大学チャペルヒル校血液学部、ノースカロライナ州チャペルヒル

6オレゴンヘルス&サイエンス大学、オレゴン州ポートランド

7エラスムス大学医療センター、ロッテルダム、オランダ

8血友病センター、フランクフルト大学病院、フランクフルト、ドイツ

9オレゴンヘルスアンドサイエンス大学、オレゴン州ポートランド

10フェニックス小児病院、アリゾナ州フェニックス

11uniQure Inc、マサチューセッツ州レキシントン

12ミシガン大学、アナーバー、ミシガン州

主要なデータポイント

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AMT-2(etranacogene dezaparvovec)の第061B相臨床試験は、非盲検のシングルアーム試験として設計されました。 AAV5-PaduahFIXの単回投与が3x2の投与量で10人の参加者に注入されました13 gc / kg。 主要評価項目は6週間のFIX活動であり、追跡期間は5年でした。 AAV5に対する既存の中和抗体は除外基準ではありませんでした。

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注入後5週間で6%以上のFIX活性の主要評価項目は、3人の参加者全員で達成されました。 2年間の平均FIX活動は44.2%であり、FIX活動は1年目から2年目まで安定していた。2年間にわたって、2人または3人の参加者に出血やFIX濃縮物の使用はなかった。 2番目の参加者は、出血が疑われる1人と確認された出血1人に対してFIX補充療法をXNUMX回注入しました。

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