重度の血友病AにおけるAAVhu37キャプシドベクター技術のヒト初の遺伝子治療研究– BAY 2599023は、幅広い患者適格性と安定した持続的なFVIIIの長期発現を示します
第62回ASH年次総会および博覧会のハイライト

重度の血友病AにおけるAAVhu37キャプシドベクター技術のヒト初の遺伝子治療研究– BAY 2599023は、幅広い患者適格性と安定した持続的なFVIIIの長期発現を示します

スティーブン・W・パイプ、MD1、フランチェスカ・フェランテ、MD2、ムリエル・レイス3、サラウィーグマン4、クローディア・ランゲ5、マヌエラブラウン5、およびリサA.マイケルズ6

1ミシガン大学、アナーバー、ミシガン州の小児科および病理学科

2バイエル、スイス、バーゼル

3バイエル、サンパウロ、ブラジル

4バイエル、ヴッパータール、ドイツ

5バイエル、ベルリン、ドイツ

6バイエル、ホイッパニー、ニュージャージー州

主要なデータポイント

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進行中の第1/2相、非盲検、用量設定試験では、適格な患者が0.5つの用量コホート(1、2、および1013 x 2599023 gc / kg)に順次登録され、BAY5の単回静脈内注入を受けました。 XNUMX回の投与につき最低XNUMX人の患者がいます。 安全性と有効性を評価するために、患者は合計XNUMX年間追跡されます。

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この図は、2599023年26月2020日のデータカットオフまでにBAY 6の単回注入を受けた患者のFVIII応答(発色アッセイを使用)をまとめたものです。3つのコホートで投与された40人の患者は、80を超える用量依存的で持続的なFVIII発現を示しました。 –XNUMX週間のフォローアップ。

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