会議のカバレッジ

EAHAD2021バーチャルコングレスのハイライト

重度または中等度から重度の血友病Bの成人におけるエトラナコジーンデザパルボベックの有効性と安全性:第3相Hope-B遺伝子治療試験の最初のデータ

重度または中等度から重度の血友病Bの成人におけるエトラナコジーンデザパルボベックの有効性と安全性:第3相Hope-B遺伝子治療試験の最初のデータ

スティーブン・W・パイプ、MD

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血友病A犬モデルにおける長期追跡後のアデノ随伴ウイルスベクター持続性の特徴

血友病A犬モデルにおける長期追跡後のアデノ随伴ウイルスベクター持続性の特徴

Paul Batty、MBBS、PhD

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Etranacogene Dezaparvovec(AAV5-Padua hFIXバリアント)、重度または中等度から重度の血友病Bの成人における遺伝子導入のための強化されたベクター:第2b相試験からのXNUMX年間のデータ

Etranacogene Dezaparvovec(AAV5-Padua hFIXバリアント)、重度または中等度から重度の血友病Bの成人における遺伝子導入のための強化されたベクター:第2b相試験からのXNUMX年間のデータ

アネット・フォン・ドライガルスキー、MD、PharmD

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重度または中等度から重度の血友病Bの成人におけるAMT-060遺伝子治療は、最大5年間の安定したFIX発現と出血および第IX因子消費の持続的な減少を確認します

重度または中等度から重度の血友病Bの成人におけるAMT-060遺伝子治療は、最大5年間の安定したFIX発現と出血および第IX因子消費の持続的な減少を確認します

フランクWGリービーク、MD、PhD

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重度の血友病B(HB)患者で正常なFIX活性レベルを達成する新規アデノ随伴ウイルス(AAV)遺伝子治療(FLT180a)のフォローアップ(B-AMAZE研究)

重度の血友病B(HB)患者で正常なFIX活性レベルを達成する新規アデノ随伴ウイルス(AAV)遺伝子治療(FLT180a)のフォローアップ(B-AMAZE研究)

Pratima Chowdary、MRCP、FRCPath

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