エトラナコジーン・デザパルボベク遺伝子治療を受けた後の重症または中等度重症血友病Bの成人における健康関連の生活の質の改善
ISTHの第30回議会からのハイライト

エトラナコジーン・デザパルボベク遺伝子治療を受けた後の重症または中等度重症血友病Bの成人における健康関連の生活の質の改善

発表者:Steven W. Pipe、MD、University of Michigan、Ann Arbor、Michigan、United States

R.イッツラー1、J.ミラー2、R.ロブソン2、P。モナハン3、S。パイプ4

1CSL Behring, King of Prussia, PA, USA, King of Prussia, Pennsylvania, United States
2Everest Clinical Research、米国ニュージャージー州リトルフォールズ、米国ニュージャージー州リトルフォールズ
3CSL Behring, King of Prussia, PA, USA, King Of Prussia, Pennsylvania, United States
4ミシガン大学、アナーバー、ミシガン州、アメリカ合衆国

 

 

主要なデータポイント

HOPE-B 患者報告アウトカム (PRO) エンドポイント

HOPE-B 臨床試験の一環として評価された、二次的および探索的両方の患者報告アウトカム エンドポイント。 試験の副次的評価項目として 5 つの手段が事前に指定されました。どちらも、血友病に特異的ではない一般的な質問票です。国際身体活動質問票 (iPAQ) と EQ-5D-XNUMXL ビジュアル アナログ スケール (VAS) です。 さらに、試験には探索的エンドポイントとして事前に指定されたいくつかの PRO 機器が含まれていました。

Hem-A-QoL: 改善は 2 のまま

1 年後に見られた Hem-A-QoL 合計スコアの改善は、2 年間の追跡後も維持されました。 平均合計スコアは、リードインと比較して 6.2 ポイント改善され、23.7% の改善を表しています。 1 年間の観察で有意であった特定の血友病関連ドメインのスコアは、遺伝子治療後 2 年間で一貫して改善されました。

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