Japanese Japanese
en Englishaf Afrikaanssq Albanianar Arabichy Armenianaz Azerbaijanieu Basquebe Belarusianbg Bulgarianca Catalanzh-CN Chinese (Simplified)zh-TW Chinese (Traditional)hr Croatiancs Czechda Danishnl Dutchet Estoniantl Filipinofi Finnishfr Frenchgl Galicianka Georgiande Germanel Greekht Haitian Creoleiw Hebrewhi Hindihu Hungarianis Icelandicid Indonesianga Irishit Italianja Japaneseko Koreanlv Latvianlt Lithuanianmk Macedonianms Malaymt Malteseno Norwegianfa Persianpl Polishpt Portuguesero Romanianru Russiansr Serbiansk Slovaksl Slovenianes Spanishsw Swahilisv Swedishth Thaitr Turkishuk Ukrainianur Urduvi Vietnamesecy Welshyi Yiddish
血友病A犬モデルにおけるFVIIIトランスジーン送達の長期追跡調査後のAAVベクター挿入の頻度、場所、性質
ISTH 2020仮想会議のハイライト

血友病A犬モデルにおけるFVIIIトランスジーン送達の長期追跡調査後のAAVベクター挿入の頻度、場所、性質

ポール・バティ1、シルビアフォン2、マッテオ・フランコ3、アイリーン・ギル=ファリーナ3、青梅も1、ロリアン・ハーペル1、クリスティン・ハフ1、David Hurlbut1、アビー・ペンダー1、ソフィア・サルド・インフィリ1、アンドリュー・ウィンターボーン4、マンフレッド・シュミット3 とデビッドリリクラップ1

1カナダ、オンタリオ州キングストンのクイーンズ大学病理学および分子医学部門。

2BioMarin Pharmaceutical、Novato、CA、USA。

3GeneWerk GmbH、ドイツ、ハイデルベルク。

3アニマルケアサービス、クイーンズ大学、キングストン、オンタリオ、カナダ。

主要なデータポイント

左側の表は、研究に含まれる8匹の犬の用量、キャプシド血清型、FVIIIレベル、および統合部位（IS）の数を示しています。 注入から2年後、8匹中1匹のFVIIIレベルは2.9％未満であり、他の8.6匹の動物では6％から2％の範囲でした。 統合部位は、XNUMXつの方法（ターゲット濃縮シーケンシング、TES、および線形増幅を介したPCR、LAM-PCR）を使用して分析されました。 右のグラフは、各動物のISの相対分布を示しています。

各動物の2つの肝部位からのゲノムDNAをベクターゲノム統合のために分析しました。 統合フォーム（ベクターゲノム）は4.6％を占め、エピソームフォーム（ベクター-ベクター）は読み取りカウントの95.4％を占めました。 これらの結果は、発現ベクターが注入から10年以上後も主にエピソーム型を維持していたことを示しています。

この表は、TESメソッドに基づく10の最も一般的な統合サイト（染色体、サイズ、遺伝子、および場所）を示しています。 両方のシーケンス手法に基づいて、最も一般的な統合サイトは、 KCNIP2、CLIC2、ABCB1、およびF8 遺伝子.

関連性のあるコンテンツ

インタラクティブなウェビナー
トップに戻る
画像

Please enable the javascript to submit this form

企業概要

Bayer、BioMarin、Freeline Therapeutics Limited、Pfizer Inc.、Shire、Spark Therapeutics、およびuniQure、Inc。からの教育助成金によってサポートされています。

エッセンシャルSSL