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血友病A犬モデルにおけるFVIII導入遺伝子送達の長期追跡調査後のAAVベクター挿入の頻度、位置および性質
ISTH 2020仮想会議のハイライト

血友病A犬モデルにおけるFVIII導入遺伝子送達の長期追跡調査後のAAVベクター挿入の頻度、位置および性質

ポール・バティ1、シルビアフォン2、マッテオ・フランコ3、アイリーン・ギル=ファリーナ3、青梅も1、ロリアン・ハーペル1、クリスティン・ハフ1、David Hurlbut1、アビー・ペンダー1、ソフィア・サルド・インフィリ1、アンドリュー・ウィンターボーン4、マンフレッド・シュミット3 とデビッドリリクラップ1

1カナダ、オンタリオ州キングストンのクイーンズ大学病理学および分子医学部門。

2BioMarin Pharmaceutical、Novato、CA、USA。

3GeneWerk GmbH、ドイツ、ハイデルベルク。

3アニマルケアサービス、クイーンズ大学、キングストン、オンタリオ、カナダ。

主要なデータポイント

左側の表は、研究に含まれる8匹の犬の用量、キャプシド血清型、FVIIIレベル、および統合部位（IS）の数を示しています。 注入から2年後、8匹中1匹のFVIIIレベルは2.9％未満であり、他の8.6匹の動物では6％から2％の範囲でした。 統合部位は、XNUMXつの方法（ターゲット濃縮シーケンシング、TES、および線形増幅を介したPCR、LAM-PCR）を使用して分析されました。 右のグラフは、各動物のISの相対分布を示しています。

各動物の2つの肝部位からのゲノムDNAをベクターゲノム統合のために分析しました。 統合フォーム（ベクターゲノム）は4.6％を占め、エピソームフォーム（ベクター-ベクター）は読み取りカウントの95.4％を占めました。 これらの結果は、発現ベクターが注入から10年以上後も主にエピソーム型を維持していたことを示しています。

この表は、TESメソッドに基づく10の最も一般的な統合サイト（染色体、サイズ、遺伝子、および場所）を示しています。 両方のシーケンス手法に基づいて、最も一般的な統合サイトは、 KCNIP2、CLIC2、ABCB1、およびF8 遺伝子.

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