重度の血友病B（HB）患者で正常なFIX活性レベルを達成する新規アデノ随伴ウイルス（AAV）遺伝子治療（FLT180a）のフォローアップ（B-AMAZE研究）

EAHADの第14回年次総会のハイライト

重度の血友病B（HB）患者で正常なFIX活性レベルを達成する新規アデノ随伴ウイルス（AAV）遺伝子治療（FLT180a）のフォローアップ
（B-AMAZE研究）

プラティマ・チョウダリー、^1,2 スーザンシャピロ、³ マイク・マクリス、⁴ ジリアン・エバンス、⁵ サラ・ボイス、⁶ ケイトトーク、⁷ ジェリー・ドラン、⁸ Ulrike Reiss、⁹ マーク・フィリップス、^1,2 アン・リデル、¹ マリア・リタ・ペラルタ、¹ ミシェルキー、² テッド・タッデンハム、¹ アンドリュー・スミス、¹⁰ アリソンロング、¹⁰ ジュリー・クロップ、¹⁰ アミット・ナスワニ^1,2

¹キャサリンドルマンディ血友病および血栓症センター、ロイヤルフリー病院、ロンドン、英国

²ユニバーシティカレッジロンドン、ロンドン、英国

³オックスフォード血友病センター、オックスフォード、英国

⁴シェフィールド大学、シェフィールド、英国

⁵ケントアンドカンタベリー病院、カンタベリー、英国

⁶大学病院サウサンプトン、サウサンプトン、イギリス

⁷ニューカッスル血友病総合ケアセンター、ニューカッスル、英国

⁸セントトーマスアンドガイズ病院、ロンドン、英国

⁹セントジュードチルドレンズリサーチ、メンフィス、テネシー州、米国

¹⁰フリーライン、スティーブニッジ、英国

^a以前は4.5e11vg / kgとして報告されていました。 ^b以前は1.5e12vg / kgとして報告されていました。
^c以前は7.5e11vg / kgとして報告されていました。 ^d以前は9.75e11vg / kgとして報告されました

FLT180aの安全性と有効性を評価するために、2 x3.8の最低用量で10人の患者から始めて適応投与レジメンが利用されました¹¹ vg / kgとその後の投与量を調整して、血栓症のリスクを最小限に抑えながらFIX発現を最適化します。最後のコホートであるコホート4の線量は8.32x10でした。¹¹ vg / kg。免疫抑制手順は試験中に発展し、コホート4にタクロリムスを含む予防的免疫抑制レジメンをもたらしました。