重度の血友病B(HB)患者で正常なFIX活性レベルを達成する新規アデノ随伴ウイルス(AAV)遺伝子治療(FLT180a)のフォローアップ(B-AMAZE研究)
EAHADの第14回年次総会のハイライト

重度の血友病B(HB)患者で正常なFIX活性レベルを達成する新規アデノ随伴ウイルス(AAV)遺伝子治療(FLT180a)のフォローアップ
(B-AMAZE研究)

プラティマ・チョウダリー、1,2 スーザンシャピロ、3 マイク・マクリス、4 ジリアン・エバンス、5 サラ・ボイス、6 ケイトトーク、7 ジェリー・ドラン、8 Ulrike Reiss、9 マーク・フィリップス、1,2 アン・リデル、1 マリア・リタ・ペラルタ、1 ミシェルキー、2 テッド・タッデンハム、1 アンドリュー・スミス、10 アリソンロング、10 ジュリー・クロップ、10 アミット・ナスワニ1,2

1キャサリンドルマンディ血友病および血栓症センター、ロイヤルフリー病院、ロンドン、英国

2ユニバーシティカレッジロンドン、ロンドン、英国

3オックスフォード血友病センター、オックスフォード、英国

4シェフィールド大学、シェフィールド、英国

5ケントアンドカンタベリー病院、カンタベリー、英国

6大学病院サウサンプトン、サウサンプトン、イギリス

7ニューカッスル血友病総合ケアセンター、ニューカッスル、英国

8セントトーマスアンドガイズ病院、ロンドン、英国

9セントジュードチルドレンズリサーチ、メンフィス、テネシー州、米国

10フリーライン、スティーブニッジ、英国

主要なデータポイント

研究デザイン

a以前は4.5e11vg / kgとして報告されていました。 b以前は1.5e12vg / kgとして報告されていました。
c以前は7.5e11vg / kgとして報告されていました。 d以前は9.75e11vg / kgとして報告されました 

FLT180aの安全性と有効性を評価するために、2 x3.8の最低用量で10人の患者から始めて適応投与レジメンが利用されました11 vg / kgとその後の投与量を調整して、血栓症のリスクを最小限に抑えながらFIX発現を最適化します。 最後のコホートであるコホート4の線量は8.32x10でした。11 vg / kg。 免疫抑制手順は試験中に発展し、コホート4にタクロリムスを含む予防的免疫抑制レジメンをもたらしました。

FIXアクティビティ

AAVS4ベクターとFIX-Padua導入遺伝子による治療後の最初の4か月間のコホート6の3人の被験者の150段階アッセイに基づくFIX活性。 FIX活性のピークは250〜50%であり、注入後140〜3日で発生しました。 4人中100人の被験者では、FIXレベルはXNUMX%を超えたままです。

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