深刻な血友病AにおけるAAVhu37キャプシドベクター技術のヒトで最初の遺伝子治療研究:安全性とFVIII活性の結果
ASGCT第23回年次総会のハイライト

深刻な血友病AにおけるAAVhu37キャプシドベクター技術のヒトで最初の遺伝子治療研究:安全性とFVIII活性の結果

スティーブン・パイプ1、チャールズRMヘイ2、ジョンP.シーハン3、トシュコ・リシチコフ4、エルケ抑止5、シルビア・リベイロ5、コンスタンティナ・ヴァネフスキー5

1ミシガン大学、アナーバー、ミシガン州

2マンチェスター王立病院、英国マンチェスター大学血液学部

3ウィスコンシン大学マディソン校、医学部、ウィスコンシン州マディソン

4ブルガリア、ソフィア、血液疾患の積極的治療のための国立専門病院

5バイエル、スイス、バーゼル

主要なデータポイント

重度の血友病AにおけるAAVhu1キャプシドベクトルのフェーズ2/37オープンラベル安全性および投薬発見研究のための包含基準と段階的投与計画1人の患者がコホート2、3、および2に登録されていますこのプレゼンテーションで利用できました。 (PTP、以前に治療された患者、ED、曝露日数、GC、遺伝子コピー)

コホート2の1人の患者のFVIII活性の結果は、両方の患者で12か月以上FVIIIの持続的な発現を示しました。 この最低用量で、1人の患者(右パネル)が臨床的に意味のあるFVIIIレベルを達成し、12か月間の出血数が99から4に減少しました。

コホート2の2人の患者のFVIII活性の結果は、6か月以上にわたってFVIIIの持続的な発現を示しています。 この次の高用量で、両方の患者は臨床的に意味のあるFVIIIレベルを達成しました。 1人の患者(右パネル)は、7か月間出血および無治療でした。

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