重要な第3相HOPE-B遺伝子治療試験の最終分析:重度または中等度の血友病Bの成人におけるエトラナコジーンデザパルボベックの安定した定常状態の有効性と安全性
EAHADの第15回年次総会のハイライト

重要な第3相HOPE-B遺伝子治療試験の最終分析:重度または中等度の血友病Bの成人におけるエトラナコジーンデザパルボベックの安定した定常状態の有効性と安全性

ヴォルフガング・ミースバッハ1; フランクWGLeebeek2; マイケル・レヒト3; ナイジェルS.キー4; スーザン・ラティモア3; ジャンカルロカスタマン5; ミヒール・コッペンズ6; デビッドクーパー7; セルジオ・スローカ7; ステファニー・バーウェイ7; ロバートガット7; リカルド・ドルメッチ7; ヤンヤン・リー8; ポールE.モナハン8; スティーブンW.パイプ9

HOPE-B調査員1; フランクフルト大学病院、ドイツ、フランクフルト2; エラスムスMC、ロッテルダム大学医療センター、オランダ3; オレゴン健康科学大学、オレゴン州ポートランド、アメリカ合衆国4; ノースカロライナ大学、チャペルヒル、ノースカロライナ州、アメリカ合衆国5; イタリア、フィレンツェ、カレッギ大学病院、出血性疾患および凝固センター6; アムステルダム大学医療センター、アムステルダム大学、アムステルダム、オランダ7; uniQureBV、アムステルダム、オランダ/ uniQure Inc.レキシントン、マサチューセッツ、米国8; CSL Behring、キングオブプラシャ、ペンシルベニア州、アメリカ合衆国9; ミシガン大学、アナーバー、ミシガン州、アメリカ合衆国

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