第63回ASH年次総会のハイライト
正常範囲内の第IX因子発現は、重度の血友病B患者におけるFLT180a遺伝子治療後の治療を必要とする自然出血を予防します:B-Amazeプログラムの長期追跡調査
プラティマ・チョウダリー1,2、スーザンシャピロ、マサチューセッツ州、BM BCh、FRCP、FRCPath3,4、Mike Makris、MD5、ジリアン・エバンス6、サラボイス7、ケイトトーク8、Gerry Dolan、MBChB、FRCP、FRCPath9、ウルリケ・ライス10 *、マークフィリップス1,2、アン・リデル1、マリア・リタ・ペラルタ1、ミシェルキー2、テッド・タデナム1*、アリソンロング11、ジュリー・クロップ11、およびAmit Nathwani、MD、PhD1,2
1キャサリンドルマンディ血友病および血栓症センター、ロイヤルフリー病院、ロンドン、イギリス
2ユニバーシティカレッジロンドン、ロンドン、イギリス
3オックスフォード大学病院、オックスフォード、イギリス
4オックスフォード大学、オックスフォード、イギリス
5シェフィールド大学、シェフィールド、イギリス
6ケントアンドカンタベリー病院、カンタベリー、イギリス
7大学病院サウサンプトン、サウサンプトン、イギリス
8ニューカッスルアポンタイン病院NHS財団トラスト、ニューカッスルアポンタイン、GBR
9止血および血栓症センター、ガイズアンドセントトーマスNHSファウンデーショントラスト、ロンドン、イギリス
10テネシー州メンフィスのセントジュードチルドレンズリサーチホスピタル
11フリーライン、スティーブニッジ、イギリス
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