正常範囲内の第IX因子発現は、重度の血友病B患者におけるFLT180a遺伝子治療後の治療を必要とする自然出血を予防します:B-Amazeプログラムの長期追跡調査
第63回ASH年次総会のハイライト

正常範囲内の第IX因子発現は、重度の血友病B患者におけるFLT180a遺伝子治療後の治療を必要とする自然出血を予防します:B-Amazeプログラムの長期追跡調査

プラティマ・チョウダリー1,2、スーザンシャピロ、マサチューセッツ州、BM BCh、FRCP、FRCPath3,4、Mike Makris、MD5、ジリアン・エバンス6、サラボイス7、ケイトトーク8、Gerry Dolan、MBChB、FRCP、FRCPath9、ウルリケ・ライス10 *、マークフィリップス1,2、アン・リデル1、マリア・リタ・ペラルタ1、ミシェルキー2、テッド・タデナム1*、アリソンロング11、ジュリー・クロップ11、およびAmit Nathwani、MD、PhD1,2

1キャサリンドルマンディ血友病および血栓症センター、ロイヤルフリー病院、ロンドン、イギリス
2ユニバーシティカレッジロンドン、ロンドン、イギリス
3オックスフォード大学病院、オックスフォード、イギリス
4オックスフォード大学、オックスフォード、イギリス
5シェフィールド大学、シェフィールド、イギリス
6ケントアンドカンタベリー病院、カンタベリー、イギリス
7大学病院サウサンプトン、サウサンプトン、イギリス
8ニューカッスルアポンタイン病院NHS財団トラスト、ニューカッスルアポンタイン、GBR
9止血および血栓症センター、ガイズアンドセントトーマスNHSファウンデーショントラスト、ロンドン、イギリス
10テネシー州メンフィスのセントジュードチルドレンズリサーチホスピタル
11フリーライン、スティーブニッジ、イギリス

主要なデータポイント

B-AMAZEの適応投与設計

B-AMAZE研究の研究デザインには、中等度から重度の血友病B患者の正常範囲の180〜50%の安定したFIXレベルを生成するFLT150aAAVベクターの最適用量の特定を容易にする適応形式が含まれていました。 26週間の研究期間。 研究計画には、経アミン炎を最小限に抑えるためのプレドニゾロンによる予防的免疫抑制も含まれていました。 タクロリムスは、用量4コホートの予防レジメンに追加されました。

治療に対する用量依存的なFIX反応

B-AMAZEの10人の参加者と4つの用量コホートにおけるFIX応答は、用量依存性を示した。 フォローアップ期間の中央値(範囲)は27.2(19.1–42.4)か月でした。 180人の参加者のうち9人は、FLT1aによる治療後にFIX予防を受けていませんでした。 XNUMX人の患者は経アミン炎の後にFIX発現を失いました。 持続的な発現を示したXNUMX人の参加者のうち、XNUMX人はFIX注入を必要とする外傷性出血を経験し、FIX注入を必要とする自発的出血はありませんでした。

関連性のあるコンテンツ

インタラクティブなウェビナー
画像

Please enable the javascript to submit this form

バイエル、BioMarin、CSL Behring、Freeline Therapeutics Limited、Pfizer Inc.、Spark Therapeutics、およびuniQure、Inc.からの教育助成金によってサポートされています。

エッセンシャルSSL