スティーブン・W・パイプ、MD
ISTH2021会議のハイライト

AAVベクター遺伝子治療の進化は血友病で進行中です。 BAY 2599023の独自の機能は、卓越したニーズに対応しますか?

SWパイプ1、C。ヘイ2、J。シーハン3、T。リシッチコフ4、M。コペンズ5、H。アイヒラー6、S。ワイグマン7、F。フェランテ8

1ミシガン大学、アナーバー、アメリカ合衆国

2マンチェスター大学血液学部、マンチェスター、イギリス

3ウィスコンシン大学マディソン校、マディソン、アメリカ合衆国

4ブルガリア、ソフィア、血液疾患の積極的治療のための国立専門病院

5アムステルダム大学医療センター、アムステルダム大学、アムステルダム、オランダ

6ザールラント大学、ホンブルグ、ドイツの臨床血液病理学および輸血医学研究所

7バイエル、ヴッパータール、ドイツ

8バイエル、スイス、バーゼル

主要なデータポイント

フェーズ1/2研究デザイン

進行中のフェーズ1 / 2BAY2599023用量設定試験の選択基準、コホート投与、および試験エンドポイント。 重度の血友病A、既知のFVIII阻害剤の病歴がなく、AAVhu37中和抗体価が5以下、FVIII製品への曝露日数が150日を超える男性を、BAY2599023の単回静脈内注入を受けるために4つの用量コホートに順次登録しました。用量レベル(コホート4に登録される患者は10×XNUMXを受け取ります13 遺伝子コピー/ kg)。

BAY2599023の注入後の第FVIII因子発現

合計3人の患者における最初の8回の投与による導入遺伝子注入後のFVIII発現レベル。 21年2021月12日のデータカットオフで、発色性Bドメイン欠失FVIIIレベルは、患者8の100週間から患者2の1週間の範囲で利用可能でした。コホート3からコホート23まで用量反応が観察されました。 11ヶ月以上の期間にわたって達成された持続的なFVIIIレベルで。 XNUMX IU / dLを超える防御FVIIIレベルが達成された後は、自然出血または治療が必要な他の出血を報告した患者はいませんでした。

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