安定した止血矯正と血友病関連の生活の質の改善:EtranacogeneDezaparvovecの重要な第3相HOPE-B試験からの最終分析
ASGCT第25回年次総会のハイライト

安定した止血矯正と血友病関連の生活の質の改善:EtranacogeneDezaparvovecの重要な第3相HOPE-B試験からの最終分析

発表者:Steven W. Pipe、MD、University of Michigan、Ann Arbor、Michigan、United States

スティーブンW.パイプ1、フランクWGリービーク2、マイケル・レヒト3、ナイジェルS.キー4、ジャンカルロカスタマン5、デビッドクーパー6、ロバートガット6、リカルド・ドルメッチ6、Yanyan Li7、ポールE.モナハン7、Wolfgang Miesbach8

1ミシガン大学、アナーバー、ミシガン州
2エラスムスMC、大学医療センター、ロッテルダム、オランダ
3オレゴンヘルス&サイエンス大学、オレゴン州ポートランド
4ノースカロライナ大学チャペルヒル校
5イタリア、フィレンツェ、カレッギ大学病院、出血性疾患および凝固センター
6uniQure Inc.、マサチューセッツ州レキシントン
7CSL Behring、ペンシルベニア州キングオブプラシャ
8フランクフルト大学病院、ドイツ、フランクフルト

主要なデータポイント

最大18か月間の継続的なFIXアクティビティ

10x44の用量でエトラナコジーンデザパルボベック(AAV5-パドバhFIX)を注入された中等度重症(N = 2)および重症(N = 10)患者のXNUMX段階FIX活性13 フェーズ3HOPE-B試験でのgc/kg。 この分析には、AAV5中和抗体(NAb)の有無にかかわらず患者が含まれていました。

AAV5の既存のNAbがある場合とない場合の被験者の同様のFIXアクティビティ(%)

既存のAAV18NAbの有無にかかわらず、ベースライン時および注入後5か月のXNUMX状態FIX活動。 抗体を使用すると、検出限界(LOD)を超える力価を持つと定義されました。 抗体なしは、LOD以下の力価を有すると定義された。

一貫した安全性プロファイル

18ヶ月でのetranacogenedezaparvovecの安全性プロファイルは、以前に提示されたデータと一致していました。 患者の10%以上で発生した最も頻繁な治療関連の有害事象(TRAE)は、ALTの増加(17%)、頭痛(15%)、インフルエンザ様疾患(13%)、および注入関連の反応(13%)でした。 )。

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