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Etranacogene Dezaparvovec（AAV5-Padua hFIXバリアント）、重度または中等度から重度の血友病Bの成人における遺伝子導入のための強化されたベクター
EAHADの第14回年次総会のハイライト

Etranacogene Dezaparvovec（AAV5-Padua hFIXバリアント）、重度または中等度から重度の血友病Bの成人における遺伝子導入のための強化されたベクター：第2b相試験からのXNUMX年間のデータ

アネット・フォン・ドライガルスキー、MD、PharmD1、Adam Giermasz、MD、PhD2、ジャンカルロカスタマン、MD3、ナイジェルS.キー、MBChB4、スーザンU.ラティモア、RN5、フランクWGリービーク、MD6、Wolfgang A. Miesbach、MD、PhD7、マイケル・レヒト、MD、PhD5、エステバンゴメス、MD8、Robert Gut、MD、PhD9、およびスティーブンW.パイプ、MD10

1カリフォルニア大学サンディエゴ校、ラホヤ、カリフォルニア、米国

2カリフォルニア大学デイビス校、サクラメント、カリフォルニア州、米国

3Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi、フィレンツェ、イタリア

4ノースカロライナ大学、チャペルヒル、米国

5オレゴン健康科学大学、ポートランド、米国

6エラスムス大学医療センター、ロッテルダム、オランダ

7フランクフルト大学病院、ドイツ

8フェニックス小児病院、フェニックス、米国

9uniQure Inc、米国マサチューセッツ州レキシントン

10ミシガン大学、アナーバー、ミシガン州、米国

主要なデータポイント

AAV5-PaduahFIXベクター注入後のFIXアクティビティ

2x10の注入後13 gc / kg、注入後5週間で6％以上のFIX活性の主要評価項目は、3人の参加者全員で達成されました。 2年間の平均FIX活動は44.2％であり、FIX活動は1年目から2年目まで安定していた。

AAV5-PaduahFIXベクター注入後の出血

2年間で、2人の参加者のうち3人は、出血やFIX濃縮物の使用がありませんでした。 2番目の参加者は、別々の機会（手術を除く）に合計1回のFIX補充療法の注入（1回の疑わしい出血と2回の確認された出血）を使用しました。 すべての参加者は、注入後XNUMX年間は予防の必要がありません。

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バイエル、BioMarin、CSL Behring、Freeline Therapeutics Limited、Pfizer Inc.、Spark Therapeutics、およびuniQure、Inc.からの教育助成金によってサポートされています。

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