重度の血友病Aに対するValoctocogeneRoxaparvovecアデノ随伴ウイルス遺伝子導入の有効性と安全性：第3相GENEr8-1試験の結果

ISTH2021会議のハイライト

重度の血友病Aに対するValoctocogeneRoxaparvovecアデノ随伴ウイルス遺伝子導入の有効性と安全性：第3相GENEr8-1試験の結果

MCオゼロ¹、J。Mahlangu²、KJ。パシ³、A。Giermasz⁴、AD Leavitt⁵、M。ラファン⁶、E。シミントン⁷、DV Quon⁸、J.-D。王⁹、K。Peerlinck¹¹、S。パイプ¹¹、B。マダン¹²、NSキー¹³、GFピアス¹⁴、B。オマホニー^15,16、R。Kaczmarek^17,18、A。法律¹⁹、M。黄¹⁹、ワイオミング¹⁹、B。キム¹⁹、GENEr8-1トライアルグループ

¹Hemocentro UNICAMP、カンピーナス大学医学部内科、カンピーナス、ブラジル

²血友病総合ケアセンター、シャーロットマキシケヨハネスブルグアカデミックホスピタル、ウィットウォーターズランド大学およびNHLS、ヨハネスブルグ、南アフリカ

³Barts and the London School of Medicine and Dentistry、ロンドン、イギリス

⁴血友病治療センター、カリフォルニア大学デイビス校、サクラメント、アメリカ合衆国

⁵カリフォルニア大学、サンフランシスコ、アメリカ合衆国

⁶血液学センター、インペリアルカレッジロンドン、ロンドン、イギリス

⁷ケンブリッジ大学病院NHSFoundation Trust、ケンブリッジ、イギリス

⁸整形外科血友病治療センター、ロサンゼルス、アメリカ合衆国

⁹希少疾患および血友病センター、台中退役軍人総合病院、台中、台湾、中国

¹⁰ベルギー、ルーヴェンの大学病院ルーヴェンの血管医学および止血および血友病センターの部門

¹¹ミシガン大学、アナーバー、アメリカ合衆国の小児科および病理学科

¹²Guy's＆St。Thomas'NHSFoundation Trust、ロンドン、イギリス

¹³ノースカロライナ大学チャペルヒル校、米国UNC血液研究センター

¹⁴独立コンサルタント、ラホーヤ、アメリカ合衆国

¹⁵Irish Haemophilia Society、ダブリン、アイルランド

¹⁶トリニティカレッジ、ダブリン、アイルランド

¹⁷インディアナ大学医学部小児科、IUPUI-ウェルズ小児研究センター、インディアナポリス、アメリカ合衆国

¹⁸ポーランド、ヴロツワフのヒルツフェルト免疫学実験療法研究所糖鎖生物学研究所

¹⁹BioMarin Pharmaceutical Inc.、ノヴァト、アメリカ合衆国

主要なデータポイント

valoctocogene roxaparvovec（132 x 3）の単回注入で治療された第8相GENEr1-6試験の患者（N = 10）の発色アッセイを使用したFVIII活性¹³ vg / kg）。 49〜52週で、FVIII活性のベースラインからの平均（95％CI）変化は41.9（34.1〜49.7）IU / dL（P <0.001）であり、ベースラインからの変化の中央値（Q1、Q3）は22.9（10.9、61.3）でした。）IU / dL。

GENEr112-8試験におけるロールオーバー集団（n = 1）の年間出血率（ABR、左パネル）およびFVIII注入/年数（右パネル）。 ABRの場合、平均（95％CI）の変化は、治療された出血イベント/年で4.1（-5.3から-2.8）の減少であり、ベースラインから83.8％の減少でした。注入/年の平均変化は134（-144から-124）であり、ベースラインから98.6％減少しました。注入後は、4週目以降に開始するものとして定義されました。