重度または中等度から重度の血友病Bの成人におけるエトラナコジーンデザパルボベックの有効性と安全性:第3相Hope-B遺伝子治療試験の最初のデータ
EAHADの第14回年次総会のハイライト

重度または中等度から重度の血友病Bの成人におけるエトラナコジーンデザパルボベックの有効性と安全性:第3相Hope-B遺伝子治療試験の最初のデータ

スティーブンWパイプ、MD1、Michael Recht、MD、PhD2、ナイジェルSキー、MBChB3、フランクWGリービーク、MD4、ジャンカルロカスタマン、MD5、スーザンUラティモア、RN6、Paul van der Valk、MD6、Kathelijne Peerlinck、MD、PhD7、Michiel Coppens、MD、PhD8、Niamh O'Connell、MB PhD9、K。JohnPasi、MBChB、PhD10、ピーターカンプマン、MD11、Karina Meijer、MD、PhD。12、Annette von Drygalski、MD、PharmD13、ガイ・ヤング、MD14、セドリックハーマンズ、MD15、Jan Astermark、MD、PhD16、Robert Klamroth、MD、PhD17、リチャードSレモン、MD、PhD18、ネイサンヴィスウェシュワー、MD19、Shelley Crary、MD20、Rashid Kazmi、MBBS21、エミリーシミントン、MBChB22、Miguel A Escobar、MD23、エステバンゴメス、MD24、Rebecca Kruse-Jarres、MD、MPH25、Adam Kotowski、MD26、Doris Quon、MD、PhD27、マイケル・ワン、MD28、アリソンPウィーラー、MD29、アイリーンKソーヤー博士30、Stephanie Verweij30、ヴァレリーコレッタ、修士課程30、Naghmana Bajwa、MD、ロバートガット、MD、PD30、Wolfgang Miesbach、MD、PhD31

1ミシガン大学、アナーバー、ミシガン州、米国

2オレゴン健康科学大学、米国オレゴン州ポートランド

3ノースカロライナ大学、チャペルヒル、ノースカロライナ州、米国

4エラスムスMC、大学医療センター、ロッテルダム、オランダ

5イタリア、フィレンツェ、カレッギ大学病院、出血性疾患および凝固センター

6Universitair Medisch Centrum Utrecht、オランダ

7ベルギー、ルーヴェンの大学病院ルーヴェンの血管医学および止血および血友病センターの部門

8アムステルダム大学医療センター、アムステルダム心臓血管科学、血管医学科、アムステルダム、オランダ

9アイルランド、ダブリンのセントジェームズ病院の国立凝固センター

10ロイヤルロンドン血友病センター、バーツおよびロンドン医科歯科、ロンドン、英国

11リグショスピタレット、コペンハーゲン、デンマーク

12フローニンゲン大学医療センター、フローニンゲン、オランダ

13カリフォルニア大学サンディエゴ校、ラホヤ、カリフォルニア、米国

14小児病院ロサンゼルス、南カリフォルニア大学ケック医学校、ロサンゼルス、カリフォルニア、米国

15Cliniques Universitaires Saint-Luc、UniversitéCatholiquede Louvain、ブリュッセル、ベルギー

16スコーネ大学病院、マルメ

17Vivantes Klinikum im Friedrichshain、ベルリン、ドイツ

18ユタ大学、ソルトレイクシティ、ユタ州、米国

19サウスフロリダ大学、タンパ、フロリダ州、米国

20アーカンソー医科大学、アーカンソー州、米国

21大学病院サザンプトンNHS財団トラスト; サウサンプトン、英国

22ケンブリッジ大学-英国ケンブリッジのアデンブルックズ病院

23米国テキサス州ヒューストンのヒューストンにあるテキサス大学健康科学センター

24アメリカ、フェニックスのフェニックス小児病院

25Bloodworks Northwest、ワシントン州シアトル

26WNY BloodCare、ニューヨーク、米国

27ロサンゼルス整形外科病院、整形外科血友病治療センター、ロサンゼルス、カリフォルニア、米国

28コロラド大学血友病および血栓症センター、アンシュッツメディカルキャンパス、コロラド州オーロラ

29ヴァンダービルト大学医療センター、テネシー州ナッシュビル、米国

30uniQure BV、アムステルダム、オランダ/ uniQure Inc.レキシントン、マサチューセッツ、米国

31フランクフルト大学病院、ドイツ、フランクフルト

主要なデータポイント

FIX式

この図は、研究の1つの主要評価項目のうちの3つ、26×2の投与後10週間でのすべての参加者のFIX活動の平均および中央値を示しています。13 gc / kg(N = 54)。 FIXの発現は、投与後3週間までは堅固で、26週までは安定しており、平均37.2%でした。

画像

この研究では、AAVに対する中和抗体(NAb)の参加者を除外しなかったため、NAbとFIX活性の相関関係について結果を評価することができました。 縦軸は、ベクターの全用量を投与された人々の観察された26週目のFIX活動です。 NAbが検出できない患者は、横軸に7でプロットされました(これはアッセイのしきい値でした)。 横軸は、最大678の範囲にわたる他の参加者の力価を示しています。このグラフィックスケールには表示されていない、力価が3200を超える無応答の参加者が678人いました。 XNUMXの力価まで、既存のNAbとFIX活性との相関は観察されませんでした。

関連性のあるコンテンツ

インタラクティブなウェビナー