NHF第15回血友病の新技術と遺伝子導入に関するワークショップのハイライト

NHF第15回血友病の新技術と遺伝子導入に関するワークショップのハイライト

提供は: デイビッド・リリクラップ医学博士とグレン・F・ピアース医学博士
13年14月2019〜XNUMX日•ワシントンDC

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はじめに
Lillicrap博士による発表

治療的導入遺伝子を提供するツールとしてのAAVに関連する課題
ピアス博士による発表

血友病遺伝子治療の臨床開発のためのFDAガイダンス
ピアス博士による発表

第IX因子遺伝子治療の臨床試験の最新情報
Lillicrap博士による発表


血友病に対する遺伝子編集と細胞ベースの治療
ピアス博士による発表



楽観的に先を見据えて
ピアス博士による発表

第VIII因子遺伝子治療の臨床試験の最新情報
Lillicrap博士による発表


血友病の次世代遺伝子治療
Lillicrap博士による発表

AAVベクター配信への対応
Lillicrap博士による発表


血友病の子供への遺伝子治療の拡大
Lillicrap博士による発表

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Bayer、BioMarin、Freeline Therapeutics Limited、Pfizer Inc.、Shire、Spark Therapeutics、およびuniQure、Inc。からの教育助成金によってサポートされています。

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