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ASGCT第25回年次総会のハイライト
血友病AマウスのFVIII遺伝子の小さな欠失を修復するためのCRISPR/Cas9mRNALNPの送達
発表者：Chun-Yu Chen、PhD、Fellow-PhD | 免疫療法と免疫療法、シアトルチルドレンズシアトル、ワシントン、アメリカ合衆国
陳春悠1、Cai Xiaohe1、キャロルミャオ1,2
1シアトル子供研究所、シアトル、ワシントン
2ワシントン大学、シアトル、ワシントン大学小児科
主要なデータポイント
MC3ベースの脂質ナノ粒子（LNP）にカプセル化されたルシフェラーゼmRNA（Luc）のさまざまな製剤を、マウスに静脈内注射しました。 ルシフェラーゼの発現は主に肝臓で検出され、LNP製剤5で最も強い発現が示されました。肝臓の免疫染色染色により、Dil標識LNPが肝細胞と内皮細胞の両方を正常にトランスフェクトできることが実証されました。 インビボで。
カプセル化されたCas9mRNAおよびシングルガイドRNA（sgRNA）LNPは、免疫不全血友病A（NSG HA）マウスに静脈内投与されました。 最大4週間の内因性FVIIIの安定した発現は、aPTTアッセイによって確認され、編集された変異型FVIIIは、それぞれDNAシーケンシングおよびオンラインCRISPR分析ツールによって検証されました。
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