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会議ブリーフィング

スタビリン2プロモーターは血友病マウスにおけるレンチウイルスベクター送達後のFVIIIに対する免疫応答を調節する

Antonia Follenzi、MD、PhD

血友病B患者を対象としたFLT1A遺伝子治療の第2/180相用量確認臨床試験であるB-LIEVEの用量選択と研究デザイン

Pratima Chowdary、MRCP、FRCPath

2118でのN-グリコシル化部位の除去を伴う第VIII因子変異体は、遺伝子治療で治療された血友病Aマウスにおける抗FVIII免疫応答の低下

キャロル・H・ミャオ、MD

重要な第3相HOPE-B遺伝子治療試験の最終分析：重度または中等度の血友病Bの成人におけるエトラナコジーンデザパルボベックの安定した定常状態の有効性と安全性

Wolfgang Miesbach、MD

遺伝子治療で治療された血友病患者の長期追跡のための世界血友病連盟遺伝子治療レジストリの使用

バーバラ・A・コンクル医学博士

重度の血友病Aに対するバロクトコジーンRoxaparvovec遺伝子導入の有効性と安全性：GENEr8-1年間分析の結果

スティーブン・W・パイプ、MD

重度の血友病Aに対するValoctocogeneRoxaparvovec遺伝子導入が健康関連の生活の質に及ぼす影響

ジョニー・マハラング、理学士、MBBCh、MMed、FCPath

免疫抑制による導入遺伝子耐性の破壊

Valder R. Arruda、MD、PhD

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バイエル、BioMarin、CSL Behring、Freeline Therapeutics Limited、Pfizer Inc.、Spark Therapeutics、およびuniQure、Inc.からの教育助成金によってサポートされています。

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