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会議ブリーフィング

重度の血友病B（HB）患者で正常なFIX活性レベルを達成する新規アデノ随伴ウイルス（AAV）遺伝子治療（FLT180a）のフォローアップ（B-AMAZE研究）

Pratima Chowdary、MRCP、FRCPath

重度の血友病AにおけるAAVhu37キャプシドベクター技術のヒト初の遺伝子治療研究– BAY 2599023は、幅広い患者適格性と安定した持続的なFVIIIの長期発現を示します

スティーブン・W・パイプ、MD

血友病A犬モデルにおける長期追跡後のアデノ随伴ウイルスベクター持続性の特徴

Paul Batty、MBBS、PhD

Etranacogene Dezaparvovec（AAV5-Padua hFIXバリアント）、重度または中等度から重度の血友病Bの成人における遺伝子導入のための強化されたベクター：第2b相試験からのXNUMX年間のデータ

スティーブン・W・パイプ、MD 

重度または中等度から重度の血友病Bの成人におけるエトラナコジーンデザパルボベックの有効性と安全性：第3相Hope-B遺伝子治療試験の最初のデータ

スティーブン・W・パイプ、MD

第3相HOPE-B遺伝子治療試験の最初のデータ：既存の抗キャプシド中和に関係なく治療された重度または中等度から重度の血友病Bの成人におけるEtranacogene Dezaparvovec（AAV5-PaduahFIXバリアント; AMT-061）の有効性と安全性

スティーブン・W・パイプ、MD

Etranacogene Dezaparvovec（AAV5-Padua hFIXバリアント）、重度または中等度から重度の血友病Bの成人における遺伝子導入のための強化されたベクター

アネット・フォン・ドライガルスキー、MD、PharmD

重度または中等度から重度の血友病Bの成人におけるAMT-060遺伝子治療は、最大5年間の安定したFIX発現と出血および第IX因子消費の持続的な減少を確認します

Wolfgang A. Miesbach、MD

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会社概要

バイエル、BioMarin、CSL Behring、Freeline Therapeutics Limited、Pfizer Inc.、Spark Therapeutics、およびuniQure、Inc.からの教育助成金によってサポートされています。

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