重度または中等度の血友病B患者のためのAMT-061(Etranacogene Dezaparvovec)の開発における最近の進歩

重度または中等度の血友病B患者のためのAMT-061(Etranacogene Dezaparvovec)の開発における最近の進歩
WFHバーチャルサミット2020のハイライト

重度または中等度の血友病B患者のためのAMT-061(Etranacogene Dezaparvovec)の開発における最近の進歩

スティーブン・W・パイプ、1 Wolfgang Miesbach、2 アネット・フォン・ドライガルスキー、3 Adam Giermasz、4 カリナ・マイヤー、5 ミヒールコッペンズ、6 ピーター・カンプマン、7 Robert Klamroth、8 Roger Schutgens、9 ナイジェルS.キー、10 スーザン・ラティモア、11 Michael Recht、12 エステバンゴメス、13 ジャンカルロカスタマン、14 アイリーン・K・ソーヤー、12 ロバート・ガット、12 フランクWGリービーク15

1ミシガン大学、アナーバー、米国

2フランクフルト大学病院、ドイツ、フランクフルト

3カリフォルニア大学サンディエゴ校、サンディエゴ、米国

4カリフォルニア大学デービス校、サクラメント、米国

5フローニンゲン大学医療センター、フローニンゲン、オランダ

6アカデミックメディカルセンター、アムステルダム、オランダ

7Rigshospitalet、コペンハーゲン、デンマーク

8Vivantes Klinikum、ベルリン、ドイツ

9大学医療センター、ユトレヒト、オランダ

10ノースカロライナ大学、チャペルヒル、米国

11オレゴン健康科学大学、ポートランド、米国

12uniQure biopharma BV、マサチューセッツ州レキシントン、米国

13アメリカ、フェニックスのフェニックス小児病院

14Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi、フィレンツェ、イタリア

15エラスムス大学医療センター、ロッテルダム、オランダ

主要なデータポイント

この図は、AMT-060とAMT-061(etranacogene dezaparvovec)の両方をテストする研究の設計をまとめたものです。 どちらの研究にも、血友病BおよびFIXレベルが2%以下の男性が含まれていました。 臨床的重症度は、FIX予防または年4回以上の出血または血友病性関節症に基づいていました。 AAV5 NAbsの存在はAMT-060試験の除外基準でしたが、低用量コホートの3人の参加者は、安全性や有効性に影響を与えることなく、投与開始前に検出可能な力価を示しました。 結果として、AAV5 NAbsの存在はAMT-061試験の除外基準ではありませんでした。 AMT-060は2回の投与量でテストされ、AMT-061は2回の投与量の高い方でテストされました。

低用量および高用量コホートの患者は、FIXの発現に用量依存性の持続的な増加を最大4年間示し、低用量グループでは平均5%、高用量グループでは7.5%でした。 患者はまた、FIXの使用量の持続的な減少を示しました。 試験参加時にFIX予防法を使用した9人の参加者のうち、8人は最後のフォローアップでFIX予防法を使用していませんでした。

AMT-061の単回注入で治療された患者は、FIX活動レベルの持続的な増加を最大52週間示しました。 3年間のフォローアップ後の1人の参加者の平均FIX活動レベルは、機能的に治療可能な範囲で41%でした。 また、3人の参加者全員がFIXの使用量の削減を経験し、予防の日常的な使用を中止しました。

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