Japanese Japanese
en Englishaf Afrikaanssq Albanianar Arabichy Armenianaz Azerbaijanieu Basquebe Belarusianbg Bulgarianca Catalanzh-CN Chinese (Simplified)zh-TW Chinese (Traditional)hr Croatiancs Czechda Danishnl Dutchet Estoniantl Filipinofi Finnishfr Frenchgl Galicianka Georgiande Germanel Greekht Haitian Creoleiw Hebrewhi Hindihu Hungarianis Icelandicid Indonesianga Irishit Italianja Japaneseko Koreanlv Latvianlt Lithuanianmk Macedonianms Malaymt Malteseno Norwegianfa Persianpl Polishpt Portuguesero Romanianru Russiansr Serbiansk Slovaksl Slovenianes Spanishsw Swahilisv Swedishth Thaitr Turkishuk Ukrainianur Urduvi Vietnamesecy Welshyi Yiddish

会議ブリーフィング

重度の血友病AにおけるAAVhu37キャプシドベクター技術のヒト初の遺伝子治療研究– BAY 2599023は、幅広い患者適格性と安定した持続的なFVIIIの長期発現を示します
第62回ASH年次総会および博覧会のハイライト

重度の血友病AにおけるAAVhu37キャプシドベクター技術のヒト初の遺伝子治療研究– BAY 2599023は、幅広い患者適格性と安定した持続的なFVIIIの長期発現を示します

スティーブン・W・パイプ、MD1、フランチェスカ・フェランテ、MD2、ムリエル・レイス3、サラウィーグマン4、クローディア・ランゲ5、マヌエラブラウン5、およびリサA.マイケルズ6

1ミシガン大学、アナーバー、ミシガン州の小児科および病理学科

2バイエル、スイス、バーゼル

3バイエル、サンパウロ、ブラジル

4バイエル、ヴッパータール、ドイツ

5バイエル、ベルリン、ドイツ

6バイエル、ホイッパニー、ニュージャージー州

主要なデータポイント

画像

進行中の第1/2相、非盲検、用量設定試験では、適格な患者が0.5つの用量コホート（1、2、および1013 x 2599023 gc / kg）に順次登録され、BAY5の単回静脈内注入を受けました。 XNUMX回の投与につき最低XNUMX人の患者がいます。 安全性と有効性を評価するために、患者は合計XNUMX年間追跡されます。

画像

この図は、2599023年26月2020日のデータカットオフまでにBAY 6の単回注入を受けた患者のFVIII応答（発色アッセイを使用）をまとめたものです。3つのコホートで投与された40人の患者は、80を超える用量依存的で持続的なFVIII発現を示しました。 –XNUMX週間のフォローアップ。

関連性のあるコンテンツ

インタラクティブなウェビナー
スーパーユーザー
スーパーユーザー
トップに戻る
画像

Please enable the javascript to submit this form

会社概要

バイエル、BioMarin、CSL Behring、Freeline Therapeutics Limited、Pfizer Inc.、Spark Therapeutics、およびuniQure、Inc.からの教育助成金によってサポートされています。

エッセンシャルSSL