第62回ASH年次総会および博覧会のハイライト
重度の血友病AにおけるAAVhu37キャプシドベクター技術のヒト初の遺伝子治療研究– BAY 2599023は、幅広い患者適格性と安定した持続的なFVIIIの長期発現を示します
スティーブン・W・パイプ、MD1、フランチェスカ・フェランテ、MD2、ムリエル・レイス3、サラウィーグマン4、クローディア・ランゲ5、マヌエラブラウン5、およびリサA.マイケルズ6
1ミシガン大学、アナーバー、ミシガン州の小児科および病理学科
2バイエル、スイス、バーゼル
3バイエル、サンパウロ、ブラジル
4バイエル、ヴッパータール、ドイツ
5バイエル、ベルリン、ドイツ
6バイエル、ホイッパニー、ニュージャージー州