Etranacogene Dezaparvovec（AAV5-Padua hFIXバリアント）、重度または中等度から重度の血友病Bの成人における遺伝子導入のための強化されたベクター：第2b相試験からのXNUMX年間のデータ

２０１８年１２月２７日

第62回ASH年次総会および博覧会のハイライト

Etranacogene Dezaparvovec（AAV5-Padua hFIXバリアント）、重度または中等度から重度の血友病Bの成人における遺伝子導入のための強化されたベクター：第2b相試験からのXNUMX年間のデータ

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アネットフォンドライガルスキー、MD、Pharm D¹、Adam Giermasz、MD、PhD²、ジャンカルロカスタマン、MD³、ナイジェルS.キー、MD^4,5、スーザンU.ラティモア、RN⁶、Frank WG Leebeek、MD、PhD⁷、Wolfgang A. Miesbach、MD⁸、Michael Recht、MD、PhD⁹、エステバンゴメス、MD¹⁰、Robert Gut、MD、PhD¹¹、およびスティーブンW.パイプ、MD¹²

¹カリフォルニア州サンディエゴのUCサンディエゴヘルスの血液学/腫瘍学部門の医学部

²カリフォルニア大学デービス校、カリフォルニア州サクラメント

³Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi、フィレンツェ、イタリア

⁴ノースカロライナ大学チャペルヒル校、ノースカロライナ州チャペルヒル

⁵ノースカロライナ大学チャペルヒル校血液学部、ノースカロライナ州チャペルヒル

⁶オレゴンヘルス＆サイエンス大学、オレゴン州ポートランド

⁷エラスムス大学医療センター、ロッテルダム、オランダ

⁸血友病センター、フランクフルト大学病院、フランクフルト、ドイツ

⁹オレゴンヘルスアンドサイエンス大学、オレゴン州ポートランド

¹⁰フェニックス小児病院、アリゾナ州フェニックス

¹¹uniQure Inc、マサチューセッツ州レキシントン

¹²ミシガン大学、アナーバー、ミシガン州

AMT-2（etranacogene dezaparvovec）の第061B相臨床試験は、非盲検のシングルアーム試験として設計されました。 AAV5-PaduahFIXの単回投与が3x2の投与量で10人の参加者に注入されました¹³ gc / kg。主要評価項目は6週間のFIX活動であり、追跡期間は5年でした。 AAV5に対する既存の中和抗体は除外基準ではありませんでした。

注入後5週間で6％以上のFIX活性の主要評価項目は、3人の参加者全員で達成されました。 2年間の平均FIX活動は44.2％であり、FIX活動は1年目から2年目まで安定していた。2年間にわたって、2人または3人の参加者に出血やFIX濃縮物の使用はなかった。 2番目の参加者は、出血が疑われる1人と確認された出血1人に対してFIX補充療法をXNUMX回注入しました。