第62回ASH年次総会および博覧会のハイライト
Etranacogene Dezaparvovec(AAV5-Padua hFIXバリアント)、重度または中等度から重度の血友病Bの成人における遺伝子導入のための強化されたベクター:第2b相試験からのXNUMX年間のデータ
アネットフォンドライガルスキー、MD、Pharm D1、Adam Giermasz、MD、PhD2、ジャンカルロカスタマン、MD3、ナイジェルS.キー、MD4,5、スーザンU.ラティモア、RN6、Frank WG Leebeek、MD、PhD7、Wolfgang A. Miesbach、MD8、Michael Recht、MD、PhD9、エステバンゴメス、MD10、Robert Gut、MD、PhD11、およびスティーブンW.パイプ、MD12
1カリフォルニア州サンディエゴのUCサンディエゴヘルスの血液学/腫瘍学部門の医学部
2カリフォルニア大学デービス校、カリフォルニア州サクラメント
3Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi、フィレンツェ、イタリア
4ノースカロライナ大学チャペルヒル校、ノースカロライナ州チャペルヒル
5ノースカロライナ大学チャペルヒル校血液学部、ノースカロライナ州チャペルヒル
6オレゴンヘルス&サイエンス大学、オレゴン州ポートランド
7エラスムス大学医療センター、ロッテルダム、オランダ
8血友病センター、フランクフルト大学病院、フランクフルト、ドイツ
9オレゴンヘルスアンドサイエンス大学、オレゴン州ポートランド
10フェニックス小児病院、アリゾナ州フェニックス
11uniQure Inc、マサチューセッツ州レキシントン
12ミシガン大学、アナーバー、ミシガン州