重度または中等度から重度の血友病Bの成人におけるAMT-060遺伝子治療は、最大5年間の安定したFIX発現と出血および第IX因子消費の持続的な減少を確認します

２０１８年１２月２７日

第62回ASH年次総会および博覧会のハイライト

重度または中等度から重度の血友病Bの成人におけるAMT-060遺伝子治療は、最大5年間の安定したFIX発現と出血および第IX因子消費の持続的な減少を確認します

要約を確認

フランクWGリービーク、MD、PhD¹、Karina Meijer、MD、PhD²、Michiel Coppens、MD³、ピーターカンプマン、MD⁴、Robert Klamroth、MD、PhD⁵、Roger Schutgens、MD、PhD、MSc⁶、ジャンカルロカスタマン、MD⁷、Erhard Seifried、MD、PhD⁸、Joachim Schwaeble⁹、HalvardBönig^1,10、アイリーンKKソーヤー博士¹¹、およびWolfgang A. Miesbach、MD¹²

¹エラスムス大学医療センター、ロッテルダム、オランダ

²フローニンゲン大学血液学部、フローニンゲン大学医療センター、フローニンゲン、オランダ

³アムステルダム大学医療センター、アムステルダム大学、アムステルダム、オランダ

⁴Rigshospitalet、コペンハーゲン、デンマーク

⁵ドイツ、ベルリン、Vivantes Klinikum im Friedrichshain、内科、血管内科、脈管内科

⁶Van Creveldkliniek、ユトレヒト大学医療センター、ユトレヒト大学、ユトレヒト、オランダ

⁷Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi、フィレンツェ、イタリア

⁸フランクフルト研究所、ドイツ赤十字血液サービスバーデンヴュルテンベルクヘッセン、フランクフルト、ドイツ

⁹インスティテュートフランクフルト、ドイツ赤十字血液サービスバーデンヴュルテンベルクヘッセン、フランクフルト、ドイツ

¹⁰ワシントン大学医学部、シアトル、ワシントン州

¹¹uniQure Inc.、マサチューセッツ州レキシントン

¹²Universitatsklinikumフランクフルト、フランクフルト、ドイツ

データポイント

この図は、AMT-1の第2/060相試験の試験デザインをまとめたものです。この研究は、用量漸増を伴う非盲検でした。コホート1（n = 5）は、5x10の用量で単回注入を受けました¹² gc / kgおよびコホート2（n = 5）は、2x10の用量で単回注入を受けました。¹³ gc / kg。フォローアップ期間は、コホート5で1年、コホート4.5で2。XNUMX年です。

5年間（コホート1）および4.5。2年間（コホート5.2）のフォローアップ中、平均内因性FIX活性はコホート95で2.0％（8.4％CI 1–7.4）、コホートで95％（4.2％CI 10.6–2）でした。 10. FIX活性は用量依存的であり、両方のコホートの追跡期間中安定していた。括弧内の値は、時間の経過に伴う平均FIXアクティビティを表します。最後のFIX濃縮物投与から少なくともXNUMX日後の値のみが含まれます。