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• 血友病治療の歴史：遺伝子治療への非置換療法

• 血友病A犬の長期追跡調査後のAAV統合分析により、AAVを介した遺伝子修正の遺伝的結果が明らかになる

• アデノ随伴ウイルス（AAV）ベクター遺伝子治療：血友病への応用

• 血友病A犬モデルにおける長期追跡後のアデノ随伴ウイルスベクター持続性の特徴

• 血友病Bの遺伝子治療のための臨床候補AAV3ベクターの開発

• 今月のエキスパートインタビュー

• 血友病A犬モデルにおけるFVIII導入遺伝子送達の長期追跡調査後のAAVベクター挿入の頻度、位置および性質

• FVIIIの遺伝子治療

• 阻害剤の既往歴のある患者における血友病遺伝子治療

• NHF第15回血友病の新技術と遺伝子導入に関するワークショップのハイライト

• 血友病遺伝子治療の臨床試験におけるベクター用量の解釈

• 重要な考慮事項：血友病の遺伝子治療の進歩

• 血友病遺伝子治療製品/因子活性の実験室測定

• 血友病遺伝子治療のためのレンチウイルスベクター

• 血友病A犬モデルにおけるAAV FVIII遺伝子導入の長期ベクターゲノム転帰および免疫原性

• 臨床試験の有効性に関する最新情報

• 遺伝子療法から除外されていた患者の中和AAV抗体を除去するためのアフェレーシスの利用